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アイオニス株が急落、心血管疾患治療薬の第3相試験失敗で
アイオニス・ファーマシューティカルズ（IONS）の株価が、時間外取引で13.1%下落し50.51ドルを付けた。パートナーであるノバルティスと共同開発していたRNA標的の心血管疾患治療薬「ペラカルセン」の第3相臨床試験が、主要評価項目を達成できなかったとの発表が市場で嫌気された。
試験失敗の詳細
9月4日にノバルティスが発表したところによると、6年間にわたり8,300人以上の高リスク患者を対象とした第3相「Lp(a)HORIZON」試験において、ペラカルセンはプラセボ（偽薬）と比較して、心血管死、心筋梗塞、脳卒中、緊急冠動脈血行再建術の複合リスクを低減できなかった。
ペラカルセンは患者のリポタンパク質(a)の数値を低下させることには成功したものの、このバイオマーカーの改善が統計的に有意な臨床的成果の改善にはつながらなかった。この結果は、リポタンパク質(a)を標的とする治療法全体の仮説に根本的な疑問を投げかけるものとなっている。
財務への影響と市場の反応
今回の試験失敗によるアイオニスへの財務的打撃は大きい。2019年のライセンス契約に基づき、同社は売上高に対して10%台半ばから20%台前半の段階的ロイヤルティに加え、最大6億5000万ドルの開発・規制・商業化マイルストーンを受け取る権利があったが、これらの商業化段階における収益機会は事実上消滅した。
Adこのニュースを受け、シティのアナリストは失望感を認めつつも、アイオニスの幅広いパイプラインを考慮すると、当面の下値は限定的との見方を示した。一方、別のアナリストは、今回の失敗は会社全体を揺るがすものではなく「封じ込められた打撃」だとして、「買い」のレーティングと目標株価100ドルを維持している。
背景と今後の見通し
今回の株価下落は、2026年7月に別の心血管疾患治療薬「エプロンテルセン」の第3相試験が失敗し、株価が急落したことに続くものだ。相次ぐ開発の遅延により、株価は52週高値の86.74ドルを大きく下回る水準で推移しており、52週安値の50.01ドルに迫っている。
ペラカルセンの商業的可能性の消滅、エプロンテルセンの失敗による不透明感、そして軟調な市場全体が重なり、アイオニス株への売り圧力が強まっている。しかし、同社には最近承認されたZANVASTROや、9月22日にPDUFA（処方薬ユーザーフィー法）審査期限を迎えるzilganersenなど、長期的な成長を支える可能性のあるパイプラインも残されている。