หุ้น Rocket Pharma พุ่ง 8% หลัง FDA ไฟเขียวแผนทดลองยารักษาโรค Danon

ราคาหุ้นของ Rocket Pharmaceuticals (NASDAQ:RCKT) พุ่งขึ้นกว่า 8% ในการซื้อขายวันอังคาร หลังจากบริษัทประกาศความคืบหน้าที่สำคัญ โดยระบุว่าองค์การอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้เห็นชอบตรงกันในแนวทางการทดลองทางคลินิกระยะที่ 2 (Pivotal Phase 2) สำหรับยา RP-A501 ซึ่งเป็นยีนบำบัดสำหรับรักษาโรค Danon

FDA เห็นชอบแนวทางการทดลองสำคัญ

การบรรลุข้อตกลงกับ FDA ถือเป็นก้าวสำคัญที่สร้างความชัดเจนให้กับเส้นทางการกำกับดูแลยา RP-A501 โดย FDA ได้ยืนยันประเด็นหลักหลายประการ ซึ่งรวมถึงการกำหนดจำนวนผู้ป่วยที่จะใช้ประเมินประสิทธิผลของยา (pivotal efficacy population) ไว้ที่ 12 ราย

นอกจากนี้ FDA ยังสนับสนุนให้บริษัทดำเนินการรับผู้ป่วยเข้าร่วมการทดลองและให้ยาในขนาดที่ปรับเทียบใหม่ (recalibrated dose) ต่อไป ที่สำคัญที่สุดคือ FDA ยืนยันว่าเกณฑ์วัดผลหลักร่วม (co-primary endpoints) ที่ระยะเวลา 12 เดือนนั้น มีความเหมาะสมและสามารถใช้เพื่อสนับสนุนการขออนุมัติแบบเร่งด่วน (accelerated approval) ได้ในอนาคต

รายละเอียดการทดลองและความปลอดภัยเบื้องต้น

การทดลองนี้จะมุ่งเน้นไปที่ผู้ป่วยชายจำนวน 12 ราย ที่จะได้รับยา RP-A501 ในขนาด 3.8 × 10¹³ จีโนมก๊อปปี้ต่อกิโลกรัม โดยใช้ผลิตภัณฑ์ที่ผลิตในระดับเชิงพาณิชย์ ทั้งนี้ ผู้ป่วย 3 รายแรกที่ได้รับยาภายใต้เกณฑ์การทดลองที่ปรับปรุงใหม่จะถูกนับรวมในกลุ่มผู้ป่วย 12 รายนี้ ทำให้เหลือผู้ป่วยที่ต้องรับสมัครเพิ่มอีก 9 ราย ซึ่งบริษัทคาดว่าจะให้ยาครบถ้วนภายในกลางปี 2027

Ad

FDA ได้ตรวจสอบข้อมูลความปลอดภัยเบื้องต้นจากผู้ป่วย 3 รายแรก ซึ่งทั้งหมดติดตามผลเป็นเวลาอย่างน้อย 4 สัปดาห์และออกจากโรงพยาบาลแล้ว โดยไม่พบหลักฐานทางคลินิกหรือห้องปฏิบัติการที่บ่งชี้ถึงภาวะแทรกซ้อนรุนแรง เช่น ภาวะหลอดเลือดขนาดเล็กอุดตัน (thrombotic microangiopathy) หรือกลุ่มอาการหลอดเลือดฝอยรั่ว (capillary leak syndrome)

เกณฑ์การประเมินผลหลัก

• การแสดงออกของโปรตีน LAMP2 ในกล้ามเนื้อหัวใจ: ซึ่งเป็นโปรตีนที่บกพร่องในผู้ป่วยโรค Danon
• การลดลงของดัชนีมวลของหัวใจห้องล่างซ้าย (LVMI): โดยตั้งเป้าลดลง 10% จากค่าพื้นฐาน ณ เวลา 12 เดือน

ความหมายต่อนักลงทุน

การได้รับความเห็นชอบจาก FDA ในครั้งนี้ถือเป็นการลดความเสี่ยงที่สำคัญ (de-risking event) สำหรับโครงการพัฒนา RP-A501 เนื่องจากเป็นการสร้างความชัดเจนในเส้นทางสู่การอนุมัติ การมีโอกาสได้รับการอนุมัติแบบเร่งด่วนอาจช่วยให้ยาสามารถเข้าสู่ตลาดได้เร็วขึ้น ซึ่งเป็นปัจจัยบวกอย่างยิ่งต่อนักลงทุน ทั้งนี้ Rocket Pharmaceuticals มีแผนจะให้ข้อมูลอัปเดตที่ครอบคลุมเกี่ยวกับโครงการยารักษาโรค Danon ในงานสัมมนาออนไลน์สำหรับนักลงทุนในวันที่ 6 ตุลาคม 2026