火箭製藥丹農病療法獲 FDA 認可 股價應聲上漲 8%

基因療法公司 Rocket Pharmaceuticals (NASDAQ: RCKT) 週二宣布，其針對丹農病 (Danon disease) 的藥物 RP-A501，其關鍵性二期臨床試驗設計已與美國食品藥物管理局 (FDA) 達成共識，消息激勵其股價盤中大漲 8%。

此項進展消除了該藥物開發路徑上的重要不確定性，為投資人帶來正面訊號。

FDA 為加速批准開綠燈

根據公司聲明，FDA 已確認該試驗的關鍵療效族群為 12 名患者。重要的是，FDA 同意採用旨在支持「加速批准」(accelerated approval) 的 12 個月共同主要終點 (co-primary endpoints)。

這意味著若試驗數據達標，RP-A501 或能以更快的途徑進入市場。共同主要終點將評估心肌 LAMP2 蛋白表現，以及左心室質量指數相較於基線降低 10%。

試驗細節與安全性數據

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此次試驗將採用經過重新校準的 3.8 × 10¹³ gc/kg 劑量，並使用商業級產品。FDA 同時支持公司在修改後的試驗方案下，繼續招募並對剩餘的 9 名患者進行給藥。

安全性方面，首三名接受新方案治療的患者已完成至少四周的追蹤，並已出院。公司指出，目前並未觀察到血栓性微血管病變 (thrombotic microangiopathy) 或毛細血管滲漏症候群 (capillary leak syndrome) 的臨床或實驗室證據。

後續時程與市場展望

Rocket Pharmaceuticals 預計將在 2027 年中前完成剩餘患者的給藥。首批接受新方案治療的三名患者，將被計入 12 人的關鍵族群中。

公司計劃於 2026 年 10 月 6 日舉行線上投資人網路研討會，屆時將提供有關丹農病計畫的全面更新。此次與監管機構達成共識，為 RP-A501 的開發前景注入一劑強心針，降低了後續的監管風險。