Saham Rocket Pharmaceuticals Melonjak Selepas FDA Setuju Reka Bentuk Percubaan Ubat Penyakit Danon

Saham Rocket Pharmaceuticals (NASDAQ:RCKT) melonjak sebanyak 8% pada hari Selasa berikutan pengumuman syarikat bahawa ia telah mencapai persetujuan dengan Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. mengenai reka bentuk percubaan Fasa 2 pivotal bagi ubat RP-A501 untuk rawatan penyakit Danon.

Persetujuan Kawal Selia Pacu Keyakinan

Persetujuan daripada FDA ini merupakan satu perkembangan penting yang mengurangkan risiko kawal selia bagi Rocket Pharmaceuticals dan memberikan laluan yang lebih jelas ke arah potensi kelulusan. Agensi tersebut mengesahkan beberapa aspek kritikal dalam reka bentuk percubaan klinikal syarikat.

FDA bersetuju dengan populasi keberkesanan pivotal seramai 12 pesakit dan menyokong pendaftaran serta pemberian dos berterusan pada tahap dos yang telah ditentukur semula. Pihak berkuasa itu juga mengesahkan penetapan titik akhir primer bersama (co-primary endpoints) selama 12 bulan, yang bertujuan untuk menyokong permohonan kelulusan dipercepatkan pada masa hadapan.

Butiran Utama Percubaan Klinikal

Percubaan pivotal ini akan memberi tumpuan kepada data daripada 12 pesakit lelaki yang menerima rawatan RP-A501. Tiga pesakit pertama yang telah dirawat di bawah protokol yang diubah suai akan dikira dalam kumpulan 12 pesakit ini, meninggalkan sembilan lagi pesakit untuk didaftarkan dan dirawat.

Ad

Berikut adalah butiran utama percubaan tersebut:

• Rawatan: RP-A501 pada dos yang ditentukur semula iaitu 3.8 × 10¹³ salinan genom per kilogram, menggunakan produk gred komersial.
• Jangka Masa: Rocket menjangkakan untuk melengkapkan pemberian dos kepada semua pesakit yang tinggal menjelang pertengahan 2027.
• Penilaian Utama: Penilaian akan dibuat pada 12 bulan menggunakan titik akhir primer bersama, iaitu ekspresi protein LAMP2 miokardium dan pengurangan 10% daripada garis dasar dalam indeks jisim ventrikel kiri.

Data Keselamatan Awal dan Langkah Seterusnya

FDA telah menyemak data keselamatan awal daripada tiga pesakit pertama yang dirawat di bawah protokol yang diubah suai. Ketiga-tiga pesakit telah melengkapkan sekurang-kurangnya empat minggu susulan dan telah dibenarkan keluar hospital. Tiada bukti klinikal atau makmal bagi mikroangiopati trombotik atau sindrom kebocoran kapilari telah diperhatikan.

Protokol yang diubah suai ini menggabungkan dos RP-A501 yang ditentukur semula dan rejimen imunomodulator yang dioptimumkan. Rocket merancang untuk memberikan kemas kini komprehensif mengenai program penyakit Danon semasa webinar pelabur maya pada 6 Oktober 2026.