Saham Rocket Pharmaceuticals Melonjak Setelah Raih Keselarasan dengan FDA untuk Uji Coba Kunci

Saham Rocket Pharmaceuticals (NASDAQ:RCKT) melonjak sekitar 8% dalam perdagangan hari Selasa setelah perusahaan mengumumkan telah mencapai keselarasan dengan Food and Drug Administration (FDA) Amerika Serikat. Kesepakatan ini terkait desain uji coba pivotal Fase 2 untuk kandidat terapi gennya, RP-A501, yang ditujukan untuk pengobatan penyakit Danon.

Kesepakatan Kunci dengan FDA

Menurut pengumuman perusahaan, FDA telah menyetujui beberapa aspek krusial dari uji coba tersebut, yang memberikan kejelasan jalur regulasi ke depan. Kesepakatan ini merupakan sinyal positif bagi investor karena mengurangi ketidakpastian dalam proses pengembangan obat.

Beberapa poin utama keselarasan dengan FDA meliputi:

• Populasi Uji Coba: FDA mengonfirmasi populasi efikasi pivotal sebanyak 12 pasien.
• Pasien Awal: Tiga pasien pertama yang telah dirawat di bawah protokol yang dimodifikasi akan dihitung dalam populasi 12 pasien tersebut.
• Persetujuan Dipercepat: FDA juga mengonfirmasi penetapan *co-primary endpoints* (titik akhir primer bersama) selama 12 bulan yang dimaksudkan untuk mendukung potensi persetujuan dipercepat (*accelerated approval*).

FDA mendukung kelanjutan pendaftaran dan pemberian dosis pada tingkat dosis yang telah dikalibrasi ulang. Rocket Pharmaceuticals kini perlu mendaftarkan dan merawat sembilan pasien tambahan untuk melengkapi populasi uji coba.

Detail Uji Coba dan Proyeksi

Ad

Uji coba pivotal ini akan melibatkan 12 pasien pria yang diobati dengan RP-A501 pada dosis 3,8 × 10¹³ salinan genom per kilogram menggunakan produk tingkat komersial. Perusahaan menargetkan untuk menyelesaikan pemberian dosis bagi pasien yang tersisa pada pertengahan 2027.

Penilaian utama akan dilakukan pada 12 bulan setelah pengobatan, menggunakan titik akhir primer bersama yaitu ekspresi protein LAMP2 miokardial dan penurunan 10% dari garis dasar dalam indeks massa ventrikel kiri. FDA juga telah meninjau data keamanan awal dari tiga pasien pertama, di mana tidak ditemukan bukti klinis atau laboratorium dari kondisi serius seperti mikroangiopati trombotik atau sindrom kebocoran kapiler.

Implikasi bagi Investor

Keselarasan dengan FDA ini merupakan tonggak penting yang secara signifikan mengurangi risiko program pengembangan RP-A501. Dengan adanya jalur yang jelas menuju potensi persetujuan dipercepat, investor kini memiliki visibilitas yang lebih baik terhadap jadwal komersialisasi potensial. Reaksi positif pasar, yang tecermin dari kenaikan harga saham, menunjukkan kepercayaan investor terhadap kemajuan ini.

Rocket Pharmaceuticals berencana untuk memberikan pembaruan komprehensif mengenai program penyakit Danon selama webinar investor virtual pada 6 Oktober 2026.