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诺华新药试验接连失败，股价重挫，研发管线承压
瑞士制药巨头诺华（Novartis）周二宣布，其用于治疗一种肌肉萎缩症的实验性药物在一项后期研究中未能成功，导致公司股价暴跌约9%，创下史上最差单日表现之一。这是该公司在数天内遭遇的第二次重大临床试验挫折，加剧了市场对其研发管线和管理层战略的担忧。
临床试验接连受挫
诺华表示，其针对强直性肌营养不良症（myotonic dystrophy）的实验性药物 del-desiran 的III期 HARBOR 研究未能达到主要终点。该研究结果显示，与安慰剂相比，该药物在改善手部肌强直的关键指标上没有显示出统计学上的显著差异。强直性肌营养不良症是一种目前尚无批准疗法的肌肉消耗性疾病。
此次失败紧随另一项挫折之后。就在前一天，诺华的一款备受关注的胆固醇药物也未能在一项关键研究中取得成功，导致其股价下跌超过3%。连续的负面消息严重打击了投资者信心，导致诺华市值蒸发约240亿瑞士法郎（约合296亿美元）。
研发管线与并购策略面临压力
此次试验失败对诺华的首席执行官万思瀚（Vas Narasimhan）及其并购战略构成了重大压力。Del-desiran 是诺华近期通过斥资120亿美元收购 Avidity 公司而获得的核心资产之一。有分析师指出，这次失败“削弱了市场对其收购战略的信心”，并认为该药物本应是公司的“必胜”项目。
Ad今年以来，诺华寄予厚望的三个关键在研药物中，已有两个宣告失败。投资者曾期望 del-desiran、心脏病药物 pelacarsen 和抗炎药 remibrutinib 能成为公司新的增长动力，以应对其明星药物 Entresto 销售下滑以及未来十年初将面临的“专利悬崖”。如今，成功的重担更多地落在了 remibrutinib 身上。
市场影响与公司前景
诺华的坏消息也波及了其他从事肌营养不良症药物研发的公司。在美国盘前交易中，Dyne Therapeutics 和 Sarepta Therapeutics 的股价应声下跌，跌幅分别达到30%和15.5%。巴克莱银行的分析师此前曾预测，del-desiran 的年销售峰值可达31亿美元，并给予其60%的成功概率，凸显了此次失败所造成的巨大潜在损失。
尽管遭遇挫折，诺华重申了其全年的业绩指引，并继续预计在2025年至2030年间，公司销售额的复合年增长率将达到5%至6%。公司首席医疗官 Shreeram Aradhye 表示，为强直性肌营养不良症等复杂疾病开发疗法充满挑战，而挫折是科学进步的一部分。