Cổ phiếu Prime Medicine tăng vọt sau khi FDA cấp phép thử nghiệm thuốc chỉnh sửa gen.

Cổ phiếu của Prime Medicine (PRME) tăng vọt 13,7% trong giao dịch sau giờ đóng cửa lên 3,49 đô la sau khi công ty thông báo đã nhận được sự chấp thuận từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho đơn xin Thuốc Mới Nghiên cứu (IND) đối với một liệu pháp chỉnh sửa gen mới.

FDA Mở Đường cho Thử Nghiệm Trên Người

Quyết định của FDA cho phép Prime Medicine tiến hành thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1/2 trên người đầu tiên trên toàn cầu đối với ứng cử viên thuốc của mình, PM647. Liệu pháp này là một Prime Editor *in vivo* đang được nghiên cứu, được thiết kế để sửa chữa đột biến E342K trong gen SERPINA1, là nguyên nhân cơ bản của bệnh Thiếu hụt Alpha-1 Antitrypsin (AATD).

Theo tuyên bố của công ty, nghiên cứu lâm sàng ban đầu sẽ tuyển chọn những người trưởng thành chỉ có biểu hiện ở phổi của bệnh. Một nhóm riêng biệt nhắm vào những bệnh nhân có tổn thương gan đáng kể sẽ được thêm vào sau khi khả năng dung nạp ban đầu của phương pháp điều trị được thiết lập.

Tầm quan trọng chiến lược và triển vọng

Giám đốc điều hành Allan Reine mô tả việc được cơ quan quản lý chấp thuận là "một cột mốc quan trọng đối với Prime Medicine, đánh dấu đà phát triển liên tục trong lĩnh vực điều trị bệnh gan của chúng tôi." Ông lưu ý rằng PM647 "có tiềm năng thay đổi cách điều trị AATD, cung cấp phương pháp dựa trên chỉnh sửa Prime Editing vượt ra ngoài việc thay thế protein và nhắm vào nguyên nhân gốc rễ của bệnh."

Ad

Thị trường tiềm năng cho liệu pháp này rất lớn, với ước tính khoảng 100.000 cá nhân ở Hoa Kỳ có kiểu gen PiZZ, kiểu gen thường liên quan đến AATD nặng.

Bối cảnh thị trường và những thành công gần đây

Sự tăng mạnh của cổ phiếu diễn ra trái ngược với thị trường chung, khi các chỉ số chính như S&P 500 và Dow Jones Industrial Average đóng cửa giảm nhẹ. Động thái này dường như là phản ứng trực tiếp đối với chất xúc tác cụ thể của công ty.

Việc được chấp thuận IND này dựa trên một loạt các diễn biến tích cực đối với Prime Medicine. Những thành tựu này bao gồm kết quả trọng tài thuận lợi chống lại Beam Therapeutics vào tháng 7 năm 2026, giải quyết tranh chấp sở hữu trí tuệ liên quan đến PM647, và việc được cấp phép IND trước đó cho một ứng cử viên thuốc khác. Những sự kiện này củng cố niềm tin của nhà đầu tư vào nền tảng phân phối hạt nano lipid hướng đến gan của công ty. Mặc dù tăng giá sau giờ giao dịch, cổ phiếu vẫn đang giao dịch thấp hơn nhiều so với mức cao nhất trong 52 tuần là $6,94.