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जीन-एडिटिंग दवा के परीक्षण के लिए FDA से मंजूरी मिलने पर प्राइम मेडिसिन के शेयरों में उछाल आया।
Summary
जीन-एडिटिंग कंपनी के शेयरों में उछाल आया जब अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन ने अल्फा-1 एंटीट्रिप्सिन की कमी के मूल कारण को लक्षित करने वाले उपचार पीएम647 के लिए मानव परीक्षण शुरू करने के उसके आवेदन को मंजूरी दे दी।
प्राइम मेडिसिन (PRME) के शेयरों में कारोबार बंद होने के बाद 13.7% की उछाल आई और वे $3.49 पर पहुंच गए। यह उछाल कंपनी द्वारा एक नवीन जीन-संपादन चिकित्सा के लिए अपने इन्वेस्टिगेशनल न्यू ड्रग (IND) आवेदन को अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) से मंजूरी मिलने की घोषणा के बाद हुआ।
FDA ने मानव परीक्षणों का मार्ग प्रशस्त किया
FDA के इस निर्णय से प्राइम मेडिसिन को अपनी दवा उम्मीदवार PM647 के लिए वैश्विक स्तर पर पहले मानव परीक्षण चरण 1/2 के नैदानिक परीक्षण को आगे बढ़ाने की अनुमति मिल गई है। यह चिकित्सा एक प्रायोगिक *इन विवो* प्राइम एडिटर है जिसे SERPINA1 जीन में E342K उत्परिवर्तन को ठीक करने के लिए डिज़ाइन किया गया है, जो अल्फा-1 एंटीट्रिप्सिन की कमी (AATD) का मूल कारण है।
कंपनी के बयान के अनुसार, नैदानिक अध्ययन में प्रारंभ में उन वयस्कों को शामिल किया जाएगा जिनमें रोग के केवल फेफड़ों से संबंधित लक्षण हैं। उपचार की प्रारंभिक सहनशीलता स्थापित होने के बाद, गंभीर यकृत रोग से पीड़ित रोगियों को लक्षित करते हुए एक अलग समूह को जोड़ा जाएगा।
रणनीतिक महत्व और भविष्य की संभावनाएं
सीईओ एलन रीन ने नियामक मंजूरी को "प्राइम मेडिसिन के लिए एक महत्वपूर्ण उपलब्धि" बताया, जो "हमारे लिवर संबंधी उत्पादों में निरंतर प्रगति का संकेत" है। उन्होंने कहा कि PM647 में "AATD के उपचार के तरीके को बदलने की क्षमता है, जो प्रोटीन प्रतिस्थापन से आगे बढ़कर रोग के मूल कारण को लक्षित करने वाला प्राइम एडिटिंग-आधारित दृष्टिकोण प्रदान करता है।"
Adइस थेरेपी के लिए संभावित बाज़ार काफी बड़ा है, क्योंकि संयुक्त राज्य अमेरिका में अनुमानित 100,000 व्यक्तियों में PiZZ जीनोटाइप है, जो आमतौर पर गंभीर AATD से जुड़ा होता है।
बाज़ार संदर्भ और हालिया सफलताएं
शेयरों में आई तीव्र वृद्धि व्यापक बाज़ार के विपरीत थी, जहां S&P 500 और डॉव जोन्स इंडस्ट्रियल एवरेज जैसे प्रमुख सूचकांकों में मामूली गिरावट देखी गई। यह उछाल कंपनी-विशिष्ट उत्प्रेरक की सीधी प्रतिक्रिया प्रतीत होता है।
यह IND मंजूरी प्राइम मेडिसिन के लिए सकारात्मक घटनाक्रमों की एक श्रृंखला को आगे बढ़ाती है। इनमें जुलाई 2026 में बीम थेरेप्यूटिक्स के खिलाफ PM647 से संबंधित बौद्धिक संपदा विवाद को सुलझाने वाला अनुकूल मध्यस्थता परिणाम और एक अन्य दवा उम्मीदवार के लिए पूर्व में प्राप्त आईएनडी मंजूरी शामिल हैं। ये घटनाएँ कंपनी के लिवर-लक्षित लिपिड नैनोकण वितरण प्लेटफॉर्म में निवेशकों का विश्वास मजबूत करती हैं। कारोबार बंद होने के बाद शेयर की कीमत में उछाल के बावजूद, यह अभी भी अपने 52-सप्ताह के उच्चतम स्तर $6.94 से काफी नीचे कारोबार कर रहा है।