หุ้น Prime Medicine พุ่งสูงขึ้นหลังองค์การอาหารและยา (FDA) อนุมัติการทดลองยาตัดต่อยีน

หุ้นของ Prime Medicine (PRME) พุ่งขึ้น 13.7% ในช่วงหลังปิดตลาด มาอยู่ที่ $3.49 หลังจากที่บริษัทประกาศว่าได้รับการอนุมัติจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) สำหรับการยื่นขออนุมัติยาใหม่เพื่อการวิจัย (IND) สำหรับการรักษาด้วยการแก้ไขยีนแบบใหม่

FDA เปิดทางให้ทดลองในมนุษย์

การตัดสินใจของ FDA อนุญาตให้ Prime Medicine ดำเนินการทดลองทางคลินิกเฟส 1/2 ในมนุษย์เป็นครั้งแรกทั่วโลกสำหรับยาตัวใหม่ PM647 การรักษานี้เป็น Prime Editor ที่อยู่ระหว่างการวิจัย *in vivo* ซึ่งออกแบบมาเพื่อแก้ไขการกลายพันธุ์ E342K ในยีน SERPINA1 ซึ่งเป็นสาเหตุหลักของโรคขาดแอลฟา-1 แอนติทริปซิน (AATD)

ตามคำแถลงของบริษัท การศึกษาทางคลินิกจะเริ่มต้นด้วยการรับสมัครผู้ใหญ่ที่มีอาการของโรคเฉพาะที่ปอดเท่านั้น กลุ่มผู้ป่วยที่มีอาการที่ตับอย่างมีนัยสำคัญจะถูกเพิ่มเข้ามาหลังจากที่ได้มีการพิสูจน์ความทนทานต่อการรักษาเบื้องต้นแล้ว

ความสำคัญเชิงกลยุทธ์และแนวโน้มในอนาคต

ซีอีโอ อัลลัน ไรน์ กล่าวถึงการอนุมัติจากหน่วยงานกำกับดูแลว่า "เป็นก้าวสำคัญสำหรับไพรม์ เมดิซีน ซึ่งแสดงให้เห็นถึงความก้าวหน้าอย่างต่อเนื่องในกลุ่มผลิตภัณฑ์เกี่ยวกับตับของเรา" เขากล่าวว่า PM647 "มีศักยภาพที่จะเปลี่ยนแปลงวิธีการรักษา AATD โดยนำเสนอแนวทางการรักษาแบบ Prime Editing ที่ก้าวข้ามการทดแทนโปรตีนและมุ่งเป้าไปที่สาเหตุที่แท้จริงของโรค"

Ad

ตลาดเป้าหมายสำหรับการรักษานี้มีขนาดใหญ่ โดยคาดว่ามีผู้ป่วยประมาณ 100,000 คนในสหรัฐอเมริกาที่มีจีโนไทป์ PiZZ ซึ่งมักเกี่ยวข้องกับ AATD ที่รุนแรง

บริบทของตลาดและความสำเร็จล่าสุด

การพุ่งขึ้นอย่างรวดเร็วของราคาหุ้นเกิดขึ้นตรงกันข้ามกับตลาดโดยรวม ซึ่งดัชนีหลักๆ เช่น S&P 500 และ Dow Jones Industrial Average ปิดตัวลงเล็กน้อย การเคลื่อนไหวนี้ดูเหมือนจะเป็นปฏิกิริยาโดยตรงต่อปัจจัยกระตุ้นเฉพาะของบริษัท

การอนุมัติ IND นี้เป็นการต่อยอดจากพัฒนาการเชิงบวกหลายประการของไพรม์ เมดิซีน เหตุการณ์เหล่านี้รวมถึงผลการตัดสินชี้ขาดที่เป็นประโยชน์ต่อ Beam Therapeutics ในเดือนกรกฎาคม 2026 ซึ่งยุติข้อพิพาทด้านทรัพย์สินทางปัญญาที่เกี่ยวข้องกับ PM647 และการอนุมัติ IND ก่อนหน้านี้สำหรับยาตัวอื่น เหตุการณ์เหล่านี้ช่วยเสริมสร้างความเชื่อมั่นของนักลงทุนในแพลตฟอร์มการส่งยาด้วยอนุภาคไขมันนาโนที่มุ่งเป้าไปที่ตับของบริษัท แม้ว่าราคาหุ้นจะปรับตัวขึ้นหลังปิดตลาด แต่ก็ยังคงซื้อขายต่ำกว่าราคาสูงสุดในรอบ 52 สัปดาห์ที่ 6.94 ดอลลาร์