Story
Cổ phiếu Intellia tăng giá sau khi FDA cấp quy chế xem xét ưu tiên cho liệu pháp CRISPR
Cổ phiếu của Intellia Therapeutics (NASDAQ: NTLA) đã tăng 4,1% trong phiên giao dịch trước giờ mở cửa sau khi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) chính thức chấp thuận Đơn xin Cấp phép Sinh học (BLA) và cấp quy chế xem xét ưu tiên cho liệu pháp lonvoguran ziclumeran (lonvo-z).
Diễn biến từ cơ quan quản lý
FDA đã chấp thuận đơn đăng ký của Intellia và cấp quy chế xem xét ưu tiên, một động thái giúp rút ngắn thời gian đánh giá tiêu chuẩn. Ngày quyết định mục tiêu theo Đạo luật Phí sử dụng Thuốc theo toa (PDUFA) được ấn định là ngày 10 tháng 3 năm 2027.
Theo Investing.com, cơ quan này cũng cho biết hiện không có kế hoạch triệu tập một ủy ban cố vấn để đánh giá hồ sơ. Đây được xem là một diễn biến thuận lợi về mặt thủ tục, giúp loại bỏ một lớp bất ổn trong quy trình phê duyệt.
Dữ liệu thử nghiệm và đánh giá của chuyên gia
Đơn xin cấp phép được củng cố bởi dữ liệu từ thử nghiệm Giai đoạn 3 HAELO, với sự tham gia của 80 bệnh nhân. Kết quả cho thấy lonvo-z giúp giảm 87% số cơn phù mạch di truyền (HAE) trung bình hàng tháng so với giả dược.
AdĐáng chú ý, 62% bệnh nhân được điều trị hoàn toàn không bị tái phát cơn bệnh và không cần dùng liệu pháp dự phòng trong suốt giai đoạn đánh giá kéo dài sáu tháng.
Củng cố thêm cho tâm lý tích cực, các nhà phân tích của Citizens đã tái khẳng định xếp hạng "Vượt trội thị trường" (Market Outperform) và mức giá mục tiêu 30,00 USD cho cổ phiếu NTLA. Mô hình định giá của họ cho thấy riêng cơ hội từ liệu pháp điều trị HAE đã đóng góp khoảng 24 USD vào giá trị mỗi cổ phiếu.
Bối cảnh và ý nghĩa cho nhà đầu tư
Đà tăng của Intellia diễn ra độc lập, không bị ảnh hưởng bởi xu hướng chung của thị trường khi S&P 500 và Dow Jones đều giảm nhẹ. Các công ty cùng ngành chỉnh sửa gen như Beam Therapeutics, Editas Medicine và CRISPR Therapeutics cũng không công bố tin tức quan trọng nào, cho thấy động thái của NTLA hoàn toàn do tiến triển nội tại của công ty.
Với việc FDA cấp quy chế xem xét ưu tiên và dữ liệu lâm sàng mạnh mẽ, các nhà đầu tư dường như đang đánh giá lại xác suất lonvo-z trở thành liệu pháp CRISPR *in vivo* (chỉnh sửa gen trực tiếp trong cơ thể) đầu tiên trên thế giới được phê duyệt. Công ty đặt mục tiêu ra mắt sản phẩm tại Hoa Kỳ vào nửa đầu năm 2027 nếu được chấp thuận.