Saham Intellia Melonjak Selepas FDA Beri Semakan Keutamaan untuk Terapi Gen HAE

Saham Intellia Therapeutics (NTLA) meningkat sebanyak 4.1% dalam dagangan pra-pembukaan berikutan pengumuman bahawa Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan A.S. (FDA) telah menerima Permohonan Lesen Biologik (BLA) syarikat itu dan memberikannya status Semakan Keutamaan. Perkembangan ini mempercepatkan jangka masa semakan untuk terapi gennya, lonvoguran ziclumeran (lonvo-z), yang disasarkan untuk merawat angioedema keturunan (HAE).

Kelulusan Kawal Selia Dipercepatkan

FDA secara rasmi menerima permohonan Intellia dan menetapkan tarikh tindakan sasaran PDUFA (Prescription Drug User Fee Act) pada 10 Mac 2027. Status Semakan Keutamaan diberikan kepada ubat-ubatan yang, jika diluluskan, akan memberikan peningkatan ketara dalam keselamatan atau keberkesanan rawatan penyakit serius.

Secara positifnya, agensi itu juga menyatakan bahawa ia pada masa ini tidak merancang untuk mengadakan mesyuarat jawatankuasa penasihat bagi menilai permohonan tersebut. Langkah ini dilihat sebagai perkembangan yang menggalakkan kerana ia mengurangkan satu lapisan ketidakpastian kawal selia daripada proses kelulusan.

Disokong oleh Data Fasa 3 yang Kukuh

Permohonan BLA ini disokong oleh data daripada ujian Fasa 3 HAELO, yang menunjukkan keberkesanan yang tinggi bagi lonvo-z. Penemuan utama daripada ujian tersebut termasuk:

Ad

• Pengurangan sebanyak 87% dalam purata serangan HAE bulanan bagi pesakit yang menerima lonvo-z berbanding plasebo.
• Sebanyak 62% daripada pesakit yang dirawat kekal bebas serangan sepenuhnya dan tidak memerlukan terapi profilaksis sepanjang tempoh penilaian selama enam bulan.

Impak Pasaran dan Pandangan Penganalisis

Berita ini mendorong sentimen positif dalam pasaran. Penganalisis di Citizens mengulangi penarafan 'Market Outperform' dan harga sasaran $30.00 untuk saham Intellia. Model penilaian mereka menganggarkan nilai kira-kira $24 sesaham hanya untuk peluang komersial lonvo-z dalam pasaran HAE, menonjolkan potensi peningkatan daripada harga dagangan semasa.

Peningkatan saham Intellia ini didorong sepenuhnya oleh kemajuan kawal selia dalaman syarikat, kerana tiada berita material yang dikeluarkan oleh pesaing dalam sektor penyuntingan gen seperti Beam Therapeutics atau CRISPR Therapeutics. Pelabur kini menilai semula kebarangkalian lonvo-z menjadi terapi CRISPR *in vivo* pertama di dunia yang diluluskan, dengan potensi pelancaran di A.S. disasarkan pada separuh pertama 2027.