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インテリア株が上昇、HAE治療薬がFDAの優先審査対象に
米バイオテクノロジー企業のインテリア・セラピューティクス（NASDAQ: NTLA）の株価が8日の時間外取引で4.1%上昇した。同社の遺伝性血管性浮腫（HAE）治療薬候補lonvoguran ziclumeran（lonvo-z）について、米食品医薬品局（FDA）が生物学的製剤承認申請（BLA）を正式に受理し、優先審査（Priority Review）の対象に指定したことが好感された。
FDAの迅速な審査プロセス
FDAは、lonvo-zのPDUFA（処方薬ユーザーフィー法）に基づく審査終了目標日を2027年3月10日に設定した。優先審査の指定により、通常の審査期間が短縮されることになる。
さらにFDAは、現時点では本申請を評価するための諮問委員会の開催を予定していないことを示唆した。これは規制当局の承認プロセスにおける不確実性の一つが取り除かれたことを意味し、手続き上、好意的な進展と見なされている。
第3相試験の良好なデータ
今回のBLA申請は、第3相臨床試験（HAELO試験）の良好なデータに基づいている。同試験では、プラセボ（偽薬）と比較して以下の結果が示された。
Ad- HAEの発作頻度（月間平均）が87%減少
- 6ヶ月の評価期間中、患者の62%が発作を全く起こさず、予防的治療も不要な状態を維持
この強力な有効性データが、承認への期待感を高める要因となっている。承認されれば、lonvo-zは世界で初めての「in vivo（生体内）」CRISPR遺伝子編集治療薬となる可能性がある。
市場の反応と今後の見通し
このニュースを受け、Citizensのアナリストは同社株に対する「マーケット・アウトパフォーム」のレーティングと目標株価30.00ドルを再表明した。同行の分析モデルでは、HAE治療薬の事業機会だけで1株あたり約24ドルの価値があると試算しており、現在の株価との間にギャップがあることを示唆している。
同日の市場では、S&P 500が小幅安となるなど、相場全体からの追い風はなかった。また、CRISPRセラピューティクスなど同業他社から特に材料は発表されておらず、インテリア株の上昇は同社固有の好材料がほぼ全ての要因である。投資家は、画期的な治療薬となる可能性を秘めたlonvo-zの承認確率を再評価しているとみられる。