uniQure股價暴跌，先前亨丁頓舞蹈症治療數據未達關鍵統計終點

基因療法研發公司uniQure N.V.（納斯達克股票代碼：QURE）的股價週二暴跌，跌幅高達64%。先前，該公司發布了亨廷頓氏症實驗性療法ifezuntirgene inilparvovec（AMT-130）的最新48個月數據分析報告。這次大規模拋售的導火線是該療法在一項關鍵的綜合終點指標上未能達到統計意義，這在投資者眼中是一個重大挫折。

48個月數據令人失望

市場反應主要集中在12名接受高劑量治療的患者的結果。雖然該療法在綜合統一亨廷頓病評定量表（cUHDRS）上顯示，與對照組相比，疾病進展減緩了44%，但這一結果並不具有統計意義，p值為0.144。

在生物技術研發中，主要終點指標的p值高於0.05的典型閾值通常被視為失敗，這表明觀察到的效應可能是偶然因素造成的。 uniQure將此統計學上的偏差歸因於其外部對照組的“倖存者偏差”，該對照組在第48個月時有53%的患者退出，導致其對照組的健康狀況優於平均水平。

監管路徑和積極訊號

儘管市場反應消極，uniQure的監管策略可能基本上保持不變。該公司表示，美國食品藥物管理局（FDA）先前已同意，36個月的數據將作為其生物製品許可申請（BLA）的主要依據，該申請已提交加速審批。

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針對 15 位高劑量組患者進行的 36 個月更新分析結果依然穩健，顯示 cUHDRS 評分疾病進展減緩 80% (p=0.005)，總功能能力 (TFC) 減緩 67% (p=0.011)。這些具有高度統計意義的結果構成了公司向監管機構提交報告的核心內容。

潛在療效與安全性

除了未能達到預期結果外，48 個月的數據還包含一些令人鼓舞的跡象。在衡量患者日常活動能力的關鍵指標—總功能能力 (TFC) 方面，高劑量組的功能衰退減緩了 61%，這一結果具有統計意義 (p=0.008)。

數據也繼續顯示出明顯的劑量依賴性反應，高劑量組患者的療效優於低劑量組患者，這支持了該藥物的治療效果。該療法的安全性總體上是可控的，儘管有五名高劑量參與者出現了涉及腦部發炎的嚴重不良事件，但所有這些不良事件都已消退。