Cổ phiếu uniQure lao dốc sau khi dữ liệu về liệu pháp điều trị bệnh Huntington của công ty không đạt được mục tiêu thống kê quan trọng.

Cổ phiếu của công ty phát triển liệu pháp gen uniQure N.V. (NASDAQ: QURE) đã lao dốc tới 64% trong phiên giao dịch hôm thứ Ba sau khi công ty công bố bản phân tích dữ liệu cập nhật 48 tháng cho phương pháp điều trị bệnh Huntington thử nghiệm của mình, ifezuntirgene inilparvovec (AMT-130). Sự bán tháo ồ ạt này được kích hoạt bởi việc liệu pháp này không đạt được ý nghĩa thống kê trên một điểm cuối tổng hợp quan trọng, một bước thụt lùi nghiêm trọng trong mắt các nhà đầu tư.

Sự thất vọng về dữ liệu 48 tháng

Phản ứng của thị trường tập trung vào kết quả từ 12 bệnh nhân được điều trị liều cao. Mặc dù phương pháp điều trị này cho thấy sự chậm lại 44% trong tiến trình bệnh so với nhóm đối chứng trên Thang điểm đánh giá bệnh Huntington thống nhất (cUHDRS), nhưng phát hiện này không có ý nghĩa thống kê, với giá trị p là 0,144.

Trong phát triển công nghệ sinh học, giá trị p vượt quá ngưỡng điển hình là 0,05 đối với một điểm cuối quan trọng thường được xem là thất bại, cho thấy hiệu quả quan sát được có thể là do ngẫu nhiên. uniQure cho rằng sự thiếu sót về mặt thống kê là do "sai lệch chọn lọc" trong nhóm đối chứng bên ngoài, nơi tỷ lệ bỏ cuộc của bệnh nhân lên tới 53% vào tháng thứ 48, khiến nhóm đối chứng có sức khỏe tốt hơn mức trung bình.

Lộ trình pháp lý và tín hiệu tích cực

Mặc dù phản ứng tiêu cực từ thị trường, chiến lược pháp lý của uniQure có thể vẫn được giữ nguyên phần lớn. Công ty cho biết Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) trước đó đã đồng ý rằng dữ liệu 36 tháng sẽ là cơ sở chính cho Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) của họ, đơn này đã được nộp để phê duyệt nhanh.

Ad

Phân tích cập nhật 36 tháng đối với 15 bệnh nhân dùng liều cao vẫn cho thấy kết quả khả quan, thể hiện sự chậm lại 80% của tiến triển bệnh trên thang điểm cUHDRS (p=0,005) và 67% chậm lại trên thang điểm Tổng Khả năng Chức năng (Total Functional Capacity - TFC) (p=0,011). Những kết quả có ý nghĩa thống kê cao này tạo thành cốt lõi trong hồ sơ đệ trình của công ty lên các cơ quan quản lý.

Hiệu quả và An toàn Cơ bản

Ngoài kết quả không đạt kỳ vọng ban đầu, dữ liệu 48 tháng chứa một số dấu hiệu đáng khích lệ. Trên chỉ số quan trọng là Tổng Khả năng Chức năng (TFC), đo lường khả năng thực hiện các hoạt động hàng ngày của bệnh nhân, nhóm dùng liều cao cho thấy sự chậm lại 61% của suy giảm chức năng, một kết quả có ý nghĩa thống kê (p=0,008).

Dữ liệu cũng tiếp tục chứng minh phản ứng phụ thuộc liều rõ ràng, với bệnh nhân dùng liều cao cho thấy kết quả tốt hơn so với bệnh nhân dùng liều thấp, điều này hỗ trợ hiệu quả điều trị của thuốc. Mức độ an toàn của phương pháp điều trị được đánh giá là nhìn chung dễ kiểm soát, mặc dù năm người tham gia dùng liều cao đã gặp phải các tác dụng phụ nghiêm trọng liên quan đến viêm não, nhưng tất cả đều đã được giải quyết.