हंटिंगटन रोग के उपचार संबंधी आंकड़ों में प्रमुख सांख्यिकीय लक्ष्य की कमी के बाद यूनिक्योर के शेयरों में भारी गिरावट आई।

जीन थेरेपी विकसित करने वाली कंपनी uniQure N.V. (NASDAQ: QURE) के शेयरों में मंगलवार को कारोबार के दौरान 64% तक की भारी गिरावट आई। यह गिरावट कंपनी द्वारा अपने प्रायोगिक हंटिंगटन रोग उपचार, ifezuntirgene inilparvovec (AMT-130) के 48 महीनों के अद्यतन डेटा विश्लेषण जारी करने के बाद हुई। इस भारी बिकवाली का कारण यह था कि थेरेपी एक प्रमुख समग्र परिणाम पर सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण परिणाम हासिल करने में विफल रही, जो निवेशकों के लिए एक बड़ा झटका था।

48 महीनों के डेटा की निराशा

बाजार की प्रतिक्रिया 12 उच्च खुराक वाले रोगियों के परिणामों पर केंद्रित थी। हालांकि उपचार ने समग्र एकीकृत हंटिंगटन रोग रेटिंग स्केल (cUHDRS) पर नियंत्रण समूह की तुलना में रोग की प्रगति में 44% की कमी दिखाई, लेकिन यह निष्कर्ष सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण नहीं था, जिसका p-मान 0.144 था।

जैव प्रौद्योगिकी विकास में, किसी प्रमुख परिणाम पर 0.05 की सामान्य सीमा से ऊपर का पी-मान अक्सर विफलता माना जाता है, जो यह दर्शाता है कि देखा गया प्रभाव संयोगवश हो सकता है। uniQure ने इस सांख्यिकीय चूक का कारण अपने बाहरी नियंत्रण समूह में "उत्तरजीवी पूर्वाग्रह" को बताया, जहाँ 48 महीनों के भीतर 53% रोगियों के अध्ययन छोड़ने से तुलना के लिए औसत से अधिक स्वस्थ रोगियों का समूह उपलब्ध हो गया।

नियामक मार्ग और सकारात्मक संकेत

बाजार की नकारात्मक प्रतिक्रिया के बावजूद, uniQure की नियामक रणनीति काफी हद तक अपरिवर्तित रह सकती है। कंपनी ने बताया कि अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने पहले ही इस बात पर सहमति जताई थी कि 36 महीने का डेटा उसके बायोलॉजिक्स लाइसेंस आवेदन (BLA) का प्राथमिक आधार होगा, जिसे त्वरित अनुमोदन के लिए पहले ही प्रस्तुत किया जा चुका है।

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उच्च खुराक वाले 15 रोगियों के लिए 36 महीने के अद्यतन विश्लेषण के परिणाम अभी भी ठोस हैं, जो cUHDRS पर रोग की प्रगति में 80% की कमी (p=0.005) और कुल कार्यात्मक क्षमता में 67% की कमी (p=0.011) दर्शाते हैं। ये अत्यंत महत्वपूर्ण परिणाम नियामकों को कंपनी द्वारा प्रस्तुत रिपोर्ट का मुख्य आधार हैं।

अंतर्निहित प्रभावकारिता और सुरक्षा

मुख्य त्रुटि के अलावा, 48 महीने के आंकड़ों में कई उत्साहजनक संकेत मिले। कुल कार्यात्मक क्षमता (TFC) के महत्वपूर्ण मापदंड पर, जो रोगी की दैनिक गतिविधियों को करने की क्षमता को मापता है, उच्च खुराक वाले समूह में कार्यात्मक गिरावट में 61% की कमी देखी गई, जो सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण परिणाम है (p=0.008)।

आंकड़ों ने खुराक पर निर्भर प्रतिक्रिया को भी स्पष्ट रूप से प्रदर्शित किया, जिसमें उच्च खुराक वाले रोगियों ने कम खुराक वाले रोगियों की तुलना में बेहतर परिणाम दिखाए, जो दवा के चिकित्सीय प्रभाव का समर्थन करता है। उपचार की सुरक्षा प्रोफ़ाइल को आम तौर पर प्रबंधनीय बताया गया था, हालांकि उच्च खुराक वाले पांच प्रतिभागियों को मस्तिष्क की सूजन से संबंधित गंभीर प्रतिकूल घटनाओं का सामना करना पड़ा, जो सभी ठीक हो गईं।