Công ty dược phẩm Mirum nhận được sự chấp thuận của FDA cho thuốc điều trị bệnh xương hiếm gặp Atebrioz.

Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) hôm thứ Sáu đã phê duyệt một loại thuốc mới của Mirum Pharmaceuticals (NASDAQ: MIRM) để điều trị một chứng rối loạn xương di truyền hiếm gặp và gây suy nhược.

FDA Bật đèn xanh cho phương pháp điều trị FOP mới

Cơ quan này đã cấp phép cho Atebrioz (zilurgisertib), một loại thuốc uống một lần mỗi ngày dành cho bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên mắc chứng Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP). Liều khuyến cáo là 100 mg.

FOP là một bệnh di truyền gây ra sự phát triển xương bất thường ở các mô mềm như cơ, gân và dây chằng. Quá trình này, được gọi là hình thành xương lạc chỗ, dần dần hạn chế vận động và có thể dẫn đến tàn tật nghiêm trọng.

Cơ chế hoạt động

Atebrioz được thiết kế để hoạt động bằng cách ngăn chặn protein ALK2. Theo thông tin được công bố cùng với sự phê duyệt, protein này hoạt động bất thường ở hầu hết bệnh nhân mắc FOP và là nguyên nhân chính gây ra sự phát triển xương bất thường đặc trưng của bệnh.

Ad

Bằng cách ức chế loại protein cụ thể này, liệu pháp này nhằm mục đích giải quyết trực tiếp nguyên nhân gốc rễ của sự tiến triển bệnh.

Ý nghĩa đối với Mirum và bệnh nhân

Sự chấp thuận của cơ quan quản lý là một cột mốc quan trọng đối với Mirum Pharmaceuticals, khẳng định tính hiệu quả của quá trình phát triển lâm sàng trong lĩnh vực bệnh hiếm gặp. Việc giới thiệu một liệu pháp nhắm mục tiêu mới cung cấp một lựa chọn điều trị quan trọng cho bệnh nhân mắc FOP, một căn bệnh có nhu cầu y tế chưa được đáp ứng cao.

Đối với các nhà đầu tư, sự chấp thuận này mở ra một cơ hội thương mại mới cho Mirum, mặc dù công ty vẫn chưa công bố chi tiết chiến lược ra mắt thị trường. Tin tức này khẳng định sự tập trung của công ty vào việc phát triển và thương mại hóa các liệu pháp cho các nhóm bệnh nhân chưa được phục vụ đầy đủ.