मिरम फार्मास्युटिकल्स को दुर्लभ हड्डी रोग की दवा एटेब्रियोज़ के लिए एफडीए से मंजूरी मिल गई है।

अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए) ने शुक्रवार को मिरम फार्मास्युटिकल्स (नैस्डैक: एमआईआरएम) की एक नई दवा को एक दुर्लभ और दुर्बल करने वाले आनुवंशिक अस्थि विकार के उपचार के लिए मंजूरी दे दी।

एफडीए ने एफओपी के नए उपचार को मंजूरी दी

एजेंसी ने फाइब्रोडिस्प्लेसिया ओसिफिकन्स प्रोग्रेसिवा (एफओपी) से पीड़ित 12 वर्ष और उससे अधिक आयु के रोगियों के लिए प्रतिदिन एक बार ली जाने वाली मौखिक दवा एटेब्रियोज़ (ज़िलुरगिसर्टिब) को मंजूरी दी। अनुशंसित खुराक 100 मिलीग्राम है।

एफओपी एक वंशानुगत स्थिति है जो मांसपेशियों, टेंडन और स्नायुबंधन जैसे कोमल ऊतकों में असामान्य अस्थि वृद्धि का कारण बनती है। एक्टोपिक अस्थि निर्माण के रूप में जानी जाने वाली यह प्रक्रिया धीरे-धीरे गतिशीलता को प्रतिबंधित करती है और गंभीर विकलांगता का कारण बन सकती है।

क्रियाविधि

एटेब्रियोज़ को ALK2 प्रोटीन को अवरुद्ध करके कार्य करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। अनुमोदन के साथ जारी की गई जानकारी के अनुसार, यह प्रोटीन एफओपी से पीड़ित अधिकांश रोगियों में असामान्य रूप से सक्रिय होता है और इस रोग की विशेषता, हड्डियों की अनियमित वृद्धि का प्राथमिक कारण है।

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इस विशिष्ट प्रोटीन को बाधित करके, यह उपचार रोग की प्रगति के मूल कारण को सीधे संबोधित करने का लक्ष्य रखता है।

मिरम और रोगियों के लिए महत्व

यह नियामक अनुमोदन मिरम फार्मास्युटिकल्स के लिए एक महत्वपूर्ण उपलब्धि है, जो दुर्लभ रोगों के क्षेत्र में इसकी नैदानिक विकास पाइपलाइन को मान्यता देता है। एक नए, लक्षित उपचार की शुरुआत एफओपी से प्रभावित रोगियों के लिए एक महत्वपूर्ण उपचार विकल्प प्रदान करती है, जो एक ऐसी स्थिति है जिसमें चिकित्सा सहायता की बहुत अधिक आवश्यकता है।

निवेशकों के लिए, यह अनुमोदन मिरम के लिए एक नया व्यावसायिक अवसर खोलता है, हालांकि कंपनी ने अभी तक अपनी बाजार लॉन्च रणनीति का विवरण नहीं दिया है। यह खबर वंचित रोगी आबादी के लिए उपचार विकसित करने और उनका व्यावसायीकरण करने पर कंपनी के फोकस की पुष्टि करती है।