Cổ phiếu Cullinan Therapeutics tăng giá sau phản hồi tích cực từ FDA về thuốc trị ung thư máu CLN-049

Cổ phiếu của Cullinan Therapeutics, Inc. (NASDAQ:CGEM) đã tăng 1,6% trong phiên giao dịch hôm thứ Ba sau khi công ty công bố nhận được phản hồi tích cực từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) về loại thuốc CLN-049 đang được phát triển để điều trị bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính (AML).

FDA bật đèn xanh cho Giai đoạn 2

Theo thông báo của Cullinan, cuộc họp cuối Giai đoạn 1 với FDA đã kết thúc với sự đồng thuận về chiến lược phát triển Giai đoạn 2 cho CLN-049. Dựa trên các thảo luận này, công ty sẽ khởi động một nghiên cứu Giai đoạn 2 có tiềm năng đăng ký lưu hành cho CLN-049 vào quý 3 năm 2026, nhắm vào các bệnh nhân AML tái phát/kháng trị.

Thiết kế của nghiên cứu đã được FDA chấp thuận, bao gồm một giai đoạn tối ưu hóa liều lượng ngắn, sau đó chuyển tiếp liền mạch sang một nhóm thuần nhất đơn nhánh (single-arm cohort) ở liều khuyến nghị cho Giai đoạn 2. Điều này có thể đẩy nhanh quá trình phát triển thuốc.

Ý nghĩa đối với CLN-049 và nhà đầu tư

CLN-049 là một liệu pháp miễn dịch tế bào T lưỡng đặc hiệu (T cell engager) nhắm vào FLT3xCD3, được thiết kế để tấn công các tế bào ung thư biểu hiện FLT3, bất kể tình trạng đột biến của gen này. Việc FDA chấp thuận kế hoạch phát triển tiếp theo là một cột mốc quan trọng, củng cố niềm tin của nhà đầu tư vào tiềm năng của loại thuốc này.

Ad

Cullinan có kế hoạch chia sẻ dữ liệu cập nhật từ phần leo thang liều của nghiên cứu vào quý 4 năm 2026. Công ty cũng sẽ khởi động một nghiên cứu Giai đoạn 1/2 khác để đánh giá sự kết hợp của CLN-049 với venetoclax và azacitidine ở những bệnh nhân AML chưa được điều trị trước đó.

Trước đó, CLN-049 đã nhận được các chỉ định quan trọng từ FDA, bao gồm:

• Chỉ định Thuốc cho bệnh hiếm (Orphan Drug)
• Chỉ định Ưu tiên xem xét (Fast Track)

Bối cảnh về bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính

Bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính là một dạng ung thư máu và tủy xương tiến triển nhanh. Theo dữ liệu, mỗi năm tại Hoa Kỳ có khoảng 23.000 người được chẩn đoán mắc AML. Đối với những bệnh nhân bị tái phát hoặc kháng trị, tiên lượng rất xấu, với tỷ lệ sống sót sau 5 năm chỉ từ 10% trở xuống, cho thấy nhu cầu cấp thiết về các lựa chọn điều trị mới và hiệu quả hơn.