カリナン、AML治療薬CLN-049でFDAと協議、第2相試験開始へ 株価は上昇

バイオ医薬品企業のカリナン・セラピューティクス（NASDAQ: CGEM）は、開発中の急性骨髄性白血病（AML）治療薬候補CLN-049について、米食品医薬品局（FDA）との第1相臨床試験終了後の会議で肯定的なフィードバックを得たと発表した。これを受け、同社の株価は火曜日に1.6%上昇した。

FDAとの協議を経て第2相試験へ

同社によると、FDAとの協議に基づき、再発・難治性のAML患者を対象とした承認申請につながる可能性のある第2相臨床試験を2026年第3四半期に開始する計画だ。この試験は、短期間の用量最適化フェーズを経て、第2相試験の推奨用量で単群コホートにシームレスに移行するデザインでFDAと合意しているという。

CLN-049は、白血病細胞が発現するFLT3を標的とするFLT3xCD3 T細胞エンゲージャー。FLT3の変異の有無にかかわらず結合するように設計されており、幅広い患者への効果が期待される。

今後の開発計画と市場背景

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カリナンは2025年の米国血液学会（ASH）年次総会で、CLN-049が再発・難治性AML患者において臨床活性と安全性プロファイルを示したデータを発表している。同社は2026年第4四半期に、進行中の用量漸増パートの最新データを公表する予定だ。

さらに、未治療のAML患者を対象に、CLN-049とベネトクラクスおよびアザシチジンを併用する第1/2相試験も開始する計画も明らかにしている。CLN-049は、再発・難治性AMLの治療薬として、FDAから希少疾病用医薬品指定およびファストトラック指定を既に受けている。

米国では毎年約23,000人がAMLと診断され、特に再発または難治性の患者の5年生存率は10%以下とされており、新たな治療選択肢が求められている。