Story
糖尿病網膜症遺伝子治療に関する3年間の良好なデータを受け、Regenxbioの株価が上昇
Summary
糖尿病性眼疾患に対する遺伝子治療薬候補であるスラビゲン・ロンパルボベックの第II相臨床試験において、長期的な有効性と安全性に関する有望なデータが発表されたことを受け、レジェンクスバイオ社の株価は上昇した。
Regenxbio Inc.（NASDAQ: RGNX）の株価は、同社が非増殖性糖尿病網膜症（NPDR）患者を対象とした遺伝子治療薬候補「スラビゲン・ロンパルボベック」の3年間の追跡調査で良好な結果が得られたと発表したことを受け、プレマーケット取引で3.5%上昇しました。
主な臨床所見
9月24日に開催された第59回網膜学会年次学術集会で発表されたこの結果は、第II相ALTITUDE試験によるものです。データは、3年間にわたり持続的な有効性と良好な安全性プロファイルを示しました。
重要な用量レベル3コホートの主な結果は以下のとおりです。
- 3年経過した参加者の60%が、臨床的に意義のあるエンドポイントである糖尿病網膜症重症度スケール（DRSS）で2段階以上の改善を達成しました。
- このグループの患者において、視力に影響を与えるような有害事象は認められませんでした。
―これらの参加者は、3年間を通して糖尿病網膜症に対する追加治療を必要としませんでした。
Ad最高医療責任者のスティーブ・パコラ氏は声明の中で、今回の結果を「非常に有望」と評し、「非増殖性糖尿病網膜症を患う数百万人の患者の治療環境を変革するスラベックの可能性を改めて示すものだ」と述べました。
市場への影響と見通し
この好データは、52週安値の5.46ドル付近で推移していた株価にとって明確な起爆剤となりました。慢性疾患を対象とした遺伝子治療において、治療効果の持続性は極めて重要な要素であり、今回の結果は投資家に対し、この薬剤の長期的な可能性に対する信頼感を高めるものとなりました。
発表後、スティフェル証券のアナリストは、レジェンクスバイオの投資判断を買いに据え置き、目標株価を42ドルとしました。このデータは、同社が現在実施中の第IIb/III相NAAVIGATE主要臨床試験で同じ投与量が使用されているため、特に重要であり、承認申請プログラムの根拠を直接的に裏付けるものである。