Regenxbio股价因糖尿病视网膜病变基因疗法三年积极数据而上涨

Regenxbio Inc.（纳斯达克股票代码：RGNX）股价在盘前交易中上涨 3.5%，此前该公司公布了其基因治疗候选药物 surabgene lomparvovec 在非增殖性糖尿病视网膜病变 (NPDR) 患者中三年随访的积极数据。

主要临床发现

这些结果于 9 月 24 日在视网膜学会第 59 届年会上公布，来自 II 期 ALTITUDE 研究。数据显示，该药物在三年内疗效持续，且安全性良好。

关键剂量组 3 的主要发现包括：

• 60% 的受试者在完成三年随访后，糖尿病视网膜病变严重程度评分 (DRSS) 改善超过两级，这是一个具有临床意义的终点。
• 该组患者未发生任何威胁视力的事件。
• 这些受试者在三年内无需接受其他糖尿病视网膜病变治疗。

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首席医疗官史蒂夫·帕科拉 (Steve Pakola) 在一份声明中称这些结果“令人鼓舞”，并补充说，这些结果“进一步证实了 sura-vec 有望改变数百万非增殖性糖尿病视网膜病变患者的治疗格局”。

市场影响和展望

这些积极的数据为该股提供了明显的催化剂，此前该股股价一直徘徊在 52 周低点 5.46 美元 附近。治疗效果的持久性是针对慢性疾病的基因疗法的关键因素，这些结果增强了投资者对该药物长期潜力的信心。

消息公布后，Stifel 的分析师重申了对 Regenxbio 的“买入”评级，目标价为 42 美元。这些数据尤其重要，因为该公司正在进行的 IIb/III 期 NAAVIGATE 关键性试验也采用了相同的剂量水平，这直接支持了注册项目的合理性。