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因亨丁頓舞蹈症試驗數據引發統計擔憂，uniQure股價暴跌逾60%
Summary
基因治療公司uniQure的股價暴跌，此前該公司亨廷頓舞蹈症藥物AMT-130的四年數據因對照組中大量數據缺失而受到影響，加劇了投資者對其統計有效性的擔憂。
2026年9月29日，基因療法開發商uniQure（納斯達克股票代碼：QURE）股價在盤前交易中暴跌62.3%，此前該公司公佈了其亨廷頓病在研療法AMT-130的I/II期臨床試驗四年隨訪數據。
對照組問題削弱數據效力
uniQure在新聞稿中對ifezuntirgene inilparvovec（AMT-130）的試驗結果進行了正面的解讀。首席醫療官Walid Abi-Saab表示：“單次給藥四年後，ifezuntirgene inilparvovec持續顯示出顯著減緩疾病進展的效果。”
然而，投資人關注的是數據呈現方式的關鍵缺陷。該試驗的結果與來自ENROLL-HD自然史資料集的外部對照組進行了比較。消息人士透露，由於在48個月評估點，匹配對照組中53%的受試者數據缺失，導致該比較結果的可靠性顯著降低。如此高比例的數據缺失引發了人們對該比較結果統計可信度的嚴重質疑，而這一問題此前已導致該項目在監管方面遭遇挫折。
監管與市場背景
Ad市場的強烈反應也受到數據監管背景的限制。美國食品藥物管理局（FDA）先前曾告知uniQure，來自特定病患群體的36個月資料將構成其根據加速審批途徑提交生物製品許可申請（BLA）的主要依據。今天公佈的四年期結果並未包含在這項關鍵申請中，這讓投資者質疑其能否立即獲得監管部門的批准。
此次數據發布是uniQure最受期待的催化劑之一，該公司先前預計數據將於2026年9月公佈。市場先前已預期會得到一份清晰、確證性的結果，尤其是在uniQure公司先前試圖回應有關其對照組選擇的批評之後。然而，未能提供具有統計意義的可靠對比結果，最終令市場大失所望。
投資者對試驗結果的評價
這次股價暴跌反映了多種因素：對照組的統計意義存在缺陷、數據與即將提交的生物製品許可申請（BLA）的相關性存在不確定性，以及在結果公佈前股價本身就處於技術疲軟狀態。市場的反應表明，公司樂觀的預期與投資者對更可靠的數據支持其亨廷頓舞蹈症療法的期望之間存在顯著差距。