Saham uniQure Anjlok Lebih dari 60% karena Data Persidangan Huntington Menimbulkan Kekhawatiran Statistik

Saham uniQure (NASDAQ: QURE) anjlok 62,3% dalam perdagangan pra-pasar pada 29 September 2026, setelah pengembang terapi gen tersebut merilis data tindak lanjut empat tahun dari uji coba Fase I/II untuk AMT-130, pengobatan investigasi untuk penyakit Huntington.

Data Terganggu oleh Masalah Kelompok Kontrol

Dalam siaran pers, uniQure menyajikan hasil untuk ifezuntirgene inilparvovec (AMT-130) dengan interpretasi positif. Kepala Petugas Medis Walid Abi-Saab menyatakan bahwa "empat tahun setelah pemberian tunggal, ifezuntirgene inilparvovec terus menunjukkan perlambatan yang signifikan dalam perkembangan penyakit."

Namun, investor fokus pada kekurangan kritis dalam penyajian data. Hasil uji coba dibandingkan dengan kelompok kontrol eksternal yang berasal dari kumpulan data riwayat alamiah ENROLL-HD. Menurut sumber tersebut, perbandingan ini secara signifikan melemah karena data hilang untuk 53% subjek kontrol yang cocok pada titik evaluasi 48 bulan. Tingkat data yang hilang yang tinggi ini menimbulkan pertanyaan serius tentang kredibilitas statistik perbandingan tersebut, sebuah kekhawatiran yang sebelumnya telah menyebabkan kemunduran regulasi untuk program tersebut.

Konteks Regulasi dan Pasar

Ad

Reaksi keras pasar diperparah oleh konteks regulasi data tersebut. Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) sebelumnya telah mengkomunikasikan kepada uniQure bahwa data 36 bulan dari kelompok pasien tertentu akan menjadi dasar utama untuk Permohonan Lisensi Biologik (BLA) di bawah jalur persetujuan yang dipercepat. Hasil empat tahun yang dirilis hari ini bukanlah bagian dari pengajuan utama tersebut, sehingga investor mempertanyakan kegunaan langsungnya dalam mengamankan persetujuan regulasi.

Rilis data ini merupakan salah satu katalis yang paling dinantikan untuk uniQure, dengan perusahaan menargetkan hasil pada September 2026. Pasar telah memperhitungkan ekspektasi akan hasil yang bersih dan konfirmasi, terutama setelah uniQure sebelumnya mencoba mengatasi kritik tentang pemilihan kelompok kontrolnya. Kegagalan untuk memberikan perbandingan yang secara statistik kuat terbukti menjadi kekecewaan besar.

Penilaian Investor terhadap Hasil Uji Coba

Penurunan tajam mencerminkan kombinasi beberapa faktor: kelompok kontrol yang secara statistik kurang memadai, ketidakpastian tentang relevansi data untuk pengajuan BLA yang akan datang, dan posisi saham yang secara teknis lemah menjelang pengumuman. Penilaian pasar menunjukkan kesenjangan yang signifikan antara kerangka optimis perusahaan dan ekspektasi investor untuk paket data yang lebih kuat untuk mendukung terapi penyakit Huntington.