Cổ phiếu uniQure lao dốc hơn 60% khi dữ liệu thử nghiệm của Huntington làm dấy lên những lo ngại về mặt thống kê.

Cổ phiếu của uniQure (NASDAQ: QURE) đã giảm mạnh 62,3% trong giao dịch trước giờ mở cửa thị trường ngày 29 tháng 9 năm 2026, sau khi nhà phát triển liệu pháp gen này công bố dữ liệu theo dõi bốn năm từ thử nghiệm Giai đoạn I/II đối với AMT-130, một phương pháp điều trị thử nghiệm cho bệnh Huntington.

Dữ liệu bị ảnh hưởng bởi vấn đề nhóm đối chứng

Trong một thông cáo báo chí, uniQure đã trình bày kết quả của ifezuntirgene inilparvovec (AMT-130) với cách diễn giải tích cực. Giám đốc Y khoa Walid Abi-Saab tuyên bố rằng "bốn năm sau một lần sử dụng duy nhất, ifezuntirgene inilparvovec tiếp tục cho thấy sự chậm lại đáng kể trong tiến trình bệnh."

Tuy nhiên, các nhà đầu tư đã tập trung vào một điểm yếu nghiêm trọng trong cách trình bày dữ liệu. Kết quả của thử nghiệm được so sánh với một nhóm đối chứng bên ngoài được lấy từ bộ dữ liệu lịch sử tự nhiên ENROLL-HD. Theo nguồn tin, sự so sánh này bị suy yếu đáng kể vì dữ liệu bị thiếu đối với 53% số đối tượng đối chứng được ghép cặp tại thời điểm đánh giá 48 tháng. Tỷ lệ dữ liệu thiếu cao này đặt ra những câu hỏi nghiêm trọng về độ tin cậy thống kê của sự so sánh, một mối lo ngại trước đây đã dẫn đến những trở ngại về mặt pháp lý đối với chương trình.

Bối cảnh pháp lý và thị trường

Ad

Phản ứng gay gắt của thị trường càng trầm trọng hơn do bối cảnh pháp lý của dữ liệu. Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) trước đó đã thông báo cho uniQure rằng dữ liệu 36 tháng từ một nhóm bệnh nhân cụ thể sẽ là cơ sở chính cho Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) theo con đường phê duyệt nhanh. Kết quả bốn năm được công bố hôm nay không nằm trong hồ sơ quan trọng đó, khiến các nhà đầu tư đặt câu hỏi về tính hữu ích tức thời của chúng trong việc đảm bảo phê duyệt theo quy định.

Việc công bố dữ liệu này là một trong những chất xúc tác được mong đợi nhất đối với uniQure, với dự báo của công ty về việc công bố kết quả vào tháng 9 năm 2026. Thị trường đã định giá dựa trên kỳ vọng về một kết quả rõ ràng và xác nhận, đặc biệt là sau khi uniQure trước đó đã cố gắng giải quyết những chỉ trích về việc lựa chọn nhóm đối chứng. Việc không cung cấp được một nhóm so sánh có độ tin cậy thống kê cao đã trở thành một sự thất vọng lớn.

Đánh giá của nhà đầu tư về kết quả thử nghiệm

Việc bán tháo mạnh phản ánh sự kết hợp của nhiều yếu tố: nhóm đối chứng có độ tin cậy thống kê thấp, sự không chắc chắn về tính phù hợp của dữ liệu đối với việc nộp đơn xin cấp phép BLA sắp tới, và vị thế cổ phiếu yếu về mặt kỹ thuật trước khi công bố kết quả. Đánh giá của thị trường cho thấy một khoảng cách đáng kể giữa cách nhìn lạc quan của công ty và kỳ vọng của nhà đầu tư về một gói dữ liệu mạnh mẽ hơn để hỗ trợ liệu pháp điều trị bệnh Huntington.