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Rafael Holdings股價暴跌36%，先前一項關鍵藥物試驗未達主要終點
Summary
Rafael Holdings 的股價暴跌，此前其子公司 Cyclo Therapeutics 報告稱，其尼曼-匹克病藥物的關鍵性 3 期研究未能達到主要目標，這掩蓋了一些積極的亞組數據。
9月30日，Rafael Holdings Inc. (RFL) 的股價在午後交易中暴跌36.0%，此前該公司公佈了一項關鍵臨床試驗令人失望的初步結果。此次拋售潮的導火線是其子公司主要候選藥物的3期臨床試驗未能達到其主要療效指標。
試驗未達主要終點
Rafael Holdings 的子公司 Cyclo Therapeutics 揭露，其藥物 Trappsol Cyclo 的3期 TransportNPC 研究未能達到其主要終點的統計意義。該試驗旨在評估該藥物治療尼曼-匹克病C型的療效，並測量了94名患者在96週時臨床嚴重程度評分的變化。
根據公司新聞稿，主要終點的p值為0.19，遠高於通常被認為具有統計意義的0.05閾值。消息一出，這家微型股股價應聲暴跌，成交量飆升至100日均值的12倍以上。
子組資料展現正面前景
Ad儘管消息令人失望，但該公司強調了部分次要分析的積極發現。一項針對同時接受背景治療的患者（約佔研究參與者的83%）的預設分析顯示，該藥物療效具有統計意義。在該子組中，與安慰劑相比，該藥物使疾病進展減緩了71%。
此外，一項針對嬰兒期發病患者的生存分析表明，該藥物顯著降低了死亡風險。基於這些研究結果，Rafael Holdings表示，公司仍按計畫於2026年第四季向美國食品藥物管理局（FDA）提交新藥申請（NDA）。
市場影響
對於投資人而言，未能達到全部研究人群的主要終點是一個重大挫折，因為取得完全成功被視為降低公司最重要資產風險的關鍵事件。股價暴跌是公司本身的問題，當時美國股市整體走高。受低於預期的通膨數據提振，標普500指數上漲0.3%，那斯達克指數上漲0.8%。