Cổ phiếu của Rafael Holdings lao dốc 36% sau khi thử nghiệm thuốc quan trọng không đạt được mục tiêu chính.

Cổ phiếu của Rafael Holdings Inc. (RFL) đã giảm mạnh -36,0% trong phiên giao dịch chiều ngày 30 tháng 9 sau khi công ty công bố kết quả sơ bộ đáng thất vọng từ một thử nghiệm lâm sàng quan trọng. Sự bán tháo này được kích hoạt bởi thông tin rằng nghiên cứu Giai đoạn 3 đối với ứng cử viên thuốc hàng đầu của công ty con đã không đạt được tiêu chí hiệu quả chính.

Thử nghiệm không đạt được mục tiêu chính

Cyclo Therapeutics, một công ty con của Rafael Holdings, tiết lộ rằng nghiên cứu Giai đoạn 3 TransportNPC về thuốc Trappsol Cyclo đã không đạt được ý nghĩa thống kê ở mục tiêu chính. Thử nghiệm này, đánh giá hiệu quả của thuốc trong điều trị bệnh Niemann-Pick loại C, đã đo lường sự thay đổi trên thang điểm mức độ nghiêm trọng lâm sàng sau 96 tuần trên toàn bộ nhóm nghiên cứu gồm 94 bệnh nhân.

Theo thông cáo báo chí của công ty, kết quả cho mục tiêu chính có giá trị p là 0,19, cao hơn nhiều so với ngưỡng điển hình là 0,05 cần thiết để được coi là có ý nghĩa thống kê. Tin tức này ngay lập tức khiến cổ phiếu vốn hóa nhỏ giảm mạnh với khối lượng giao dịch lớn, tăng vọt lên hơn 12 lần so với mức trung bình 100 ngày.

Dữ liệu nhóm nhỏ cho thấy triển vọng tích cực

Ad

Mặc dù kết quả chính không như mong đợi, công ty đã nhấn mạnh một số phát hiện tích cực từ các phân tích thứ cấp. Một phân tích được xác định trước trên các bệnh nhân cũng đang được điều trị nền, chiếm khoảng 83% số người tham gia nghiên cứu, đã cho thấy kết quả có ý nghĩa thống kê. Trong nhóm nhỏ này, thuốc đã chứng minh làm chậm tiến triển bệnh 71% so với giả dược.

Ngoài ra, một phân tích về tỷ lệ sống sót ở những bệnh nhân mắc bệnh khởi phát từ thời thơ ấu cho thấy sự giảm đáng kể nguy cơ tử vong. Dựa trên những phát hiện này, Rafael Holdings tuyên bố vẫn đang đi đúng hướng để nộp đơn xin cấp phép thuốc mới (NDA) cho Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) vào quý IV năm 2026.

Tác động đến thị trường

Đối với các nhà đầu tư, việc không đạt được mục tiêu chính trong toàn bộ nhóm nghiên cứu là một bước thụt lùi đáng kể, vì một chiến thắng rõ ràng được coi là một sự kiện giảm thiểu rủi ro quan trọng đối với tài sản quan trọng nhất của công ty. Sự sụp đổ của cổ phiếu là một sự kiện riêng của công ty, xảy ra trong khi thị trường chứng khoán Mỹ nói chung đang tăng điểm. Chỉ số S&P 500 tăng 0,3% và chỉ số Nasdaq Composite tăng 0,8% trong ngày, được thúc đẩy bởi dữ liệu lạm phát thấp hơn dự kiến.