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Rafael Holdings股价暴跌36%，此前一项关键药物试验未达到主要终点

Sep 30, 2026By Marcus Chen, Markets & Equities Correspondent1 min read

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Rafael Holdings 的股价暴跌，此前其子公司 Cyclo Therapeutics 报告称，其尼曼-匹克病药物的关键性 3 期研究未能达到主要目标，这掩盖了一些积极的亚组数据。

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9月30日，Rafael Holdings Inc. (RFL) 的股价在午后交易中暴跌36.0%，此前该公司公布了一项关键临床试验令人失望的初步结果。此次抛售潮的导火索是其子公司主要候选药物的3期临床试验未能达到其主要疗效指标。

Rafael Holdings 的子公司 Cyclo Therapeutics 披露，其药物 Trappsol Cyclo 的3期 TransportNPC 研究未能达到其主要终点的统计学意义。该试验旨在评估该药物治疗尼曼-匹克病C型的疗效，并测量了94名患者在96周时临床严重程度评分的变化。

根据公司新闻稿，主要终点的p值为0.19，远高于通常被认为具有统计学意义的0.05阈值。消息一出，这家微型股股价应声暴跌，成交量飙升至100日均值的12倍以上。

尽管消息令人失望，但该公司强调了部分次要分析的积极发现。一项针对同时接受背景治疗的患者（约占研究参与者的83%）的预设分析显示，该药物疗效具有统计学意义。在该子组中，与安慰剂相比，该药物使疾病进展减缓了71%。

此外，一项针对婴儿期发病患者的生存分析表明，该药物显著降低了死亡风险。基于这些研究结果，Rafael Holdings表示，公司仍按计划于2026年第四季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请（NDA）。

对于投资者而言，未能达到全部研究人群的主要终点是一个重大挫折，因为取得完全成功被视为降低公司最重要资产风险的关键事件。股价暴跌是公司自身的问题，当时美国股市整体走高。受低于预期的通胀数据提振，标普500指数上涨0.3%，纳斯达克综合指数上涨0.8%。