Ionis心臟藥物三期臨床試驗未達標 盤前股價重挫逾14%

Ionis Pharmaceuticals (IONS) 於週二盤前交易時段股價重挫 14.0%，報價來到 72.60 美元。此前該公司及其合作夥伴阿斯特捷利康 (AstraZeneca) 宣布，其藥物 eplontersen 在一項關鍵的第三期臨床試驗中未能達成預設目標。

臨床試驗未能達標

根據公司聲明，名為 CARDIO-TTRansform 的第三期臨床試驗，旨在評估 eplontersen 用於治療轉甲狀腺素蛋白類澱粉樣心肌病變 (ATTR-CM) 患者的療效。該試驗的主要療效終點，是與安慰劑相比，在第140週時評估的心血管死亡率與心血管事件復發的複合指標。

儘管試驗結果未能達到此主要終點，但公司指出，在一個預先設定的次群組分析中，eplontersen 單獨療法顯示出名目上的顯著療效。此外，該藥物的安全性與先前數據保持一致。此項大規模試驗共招募了 1,432 名參與者，是迄今為止規模最大的 ATTR-CM 研究之一。

市場影響與展望

此次試驗失敗對 Ionis 構成了重大打擊。CARDIO-TTRansform 的試驗結果曾被視為公司 2026 年成長故事的基石，管理層期望藉此將 eplontersen 的商業版圖，從現有已獲批的遺傳性轉甲狀腺素蛋白類澱粉樣多發性神經病變，擴展至更具商業潛力的 ATTR-CM 市場。

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這次挫敗使該藥物在廣闊的心肌病變市場的競爭能力蒙上陰影，也動搖了先前華爾街分析師普遍看漲的樂觀情緒。

競爭格局的變化

在 ATTR 治療領域，競爭格局向來激烈。此次 eplontersen 的試驗失利，實際上為競爭對手消除了ㄧ個近期的威脅。

其中，RNAi 療法領導者 Alnylam Pharmaceuticals 的藥物 Amvuttra (vutrisiran) 已獲准用於 ATTR-CM 適應症，並持續擴大其市場份額。因此，Ionis 的挫敗可能有利於 Alnylam、BridgeBio 及輝瑞 (Pfizer) 等在該領域已佔有一席之地的公司。