Cổ phiếu Ionis Pharmaceuticals lao dốc sau khi thử nghiệm thuốc tim mạch quan trọng thất bại

Cổ phiếu của Ionis Pharmaceuticals (mã: IONS) đã lao dốc 14,0% trong giao dịch trước giờ mở cửa sau khi công ty cùng đối tác AstraZeneca thông báo rằng thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 quan trọng cho thuốc eplontersen đã không đạt được tiêu chí hiệu quả chính.

Thất bại của thử nghiệm CARDIO-TTRansform

Nghiên cứu Giai đoạn 3, có tên CARDIO-TTRansform, đã đánh giá hiệu quả của thuốc eplontersen trên các bệnh nhân mắc bệnh cơ tim amyloidosis do transthyretin (ATTR-CM). Đây là một trong những nghiên cứu lớn nhất từng được thực hiện cho bệnh này, với sự tham gia của 1.432 bệnh nhân tại 130 địa điểm trên 20 quốc gia.

Theo thông báo, nghiên cứu đã không đạt được tiêu chí chính, một thước đo tổng hợp bao gồm tỷ lệ tử vong do tim mạch và các biến cố tim mạch tái phát trong khoảng thời gian theo dõi 140 tuần so với giả dược. Mặc dù một phân tích trên nhóm phụ được xác định trước cho thấy kết quả có ý nghĩa danh nghĩa, nhưng việc không đạt được mục tiêu tổng thể đã gây ra phản ứng tiêu cực mạnh mẽ từ các nhà đầu tư.

Tác động đến chiến lược của Ionis

Kết quả của thử nghiệm CARDIO-TTRansform được xem là nền tảng cho câu chuyện tăng trưởng của Ionis trong năm 2026. Ban lãnh đạo đã kỳ vọng thử nghiệm này sẽ giúp mở rộng đáng kể phạm vi thương mại của eplontersen, vốn đã được phê duyệt dưới tên thương hiệu WAINUA để điều trị một bệnh liên quan khác.

Ad

Thất bại này làm dấy lên nghi ngờ về khả năng cạnh tranh của loại thuốc này trong thị trường ATTR-CM, một phân khúc lớn hơn và có lợi nhuận cao hơn. Đợt bán tháo cổ phiếu hôm nay hoàn toàn do tin tức cụ thể của công ty, trong bối cảnh thị trường chung không có nhiều biến động lớn.

Bối cảnh cạnh tranh

Sự thụt lùi của Ionis mang lại lợi ích cho các đối thủ cạnh tranh trong lĩnh vực điều trị bệnh ATTR. Cụ thể:

• Alnylam Pharmaceuticals: Công ty hàng đầu về liệu pháp RNAi, đã có thuốc Amvuttra (vutrisiran) được phê duyệt cho chỉ định ATTR-CM và đang có đà tăng trưởng thương mại tốt.
• Các công ty khác: BridgeBio và Pfizer cũng là những đối thủ đáng gờm trong thị trường này.

Việc eplontersen thất bại trong thử nghiệm đã loại bỏ một mối đe dọa cạnh tranh trong ngắn hạn đối với các loại thuốc hiện có, củng cố vị thế của các công ty như Alnylam trên thị trường điều trị bệnh cơ tim này.