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Ionis制药股价暴跌：关键心脏病药物3期临床试验失败

Jul 9, 2026By Sofia Alvarez, FX & Central Banks Editor1 min read

Summary

由于其与阿斯利康合作开发的心脏病药物eplontersen在一项关键的3期临床试验中未能达到主要终点，Ionis制药股价在盘前交易中大幅下挫。这一挫折对公司在利润丰厚的心肌病市场的扩张计划构成了重大打击。

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Background

Ionis制药 (Ionis Pharmaceuticals, IONS) 股价在盘前交易中遭受重挫，此前该公司及其合作伙伴阿斯利康 (AstraZeneca) 宣布，其心脏病药物eplontersen的一项关键后期研究未能成功。这一意外结果动摇了投资者对该药物市场潜力的信心，导致股价大幅下跌。

根据两家公司的公告，eplontersen用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 (ATTR-CM) 的3期CARDIO-TTRansform研究未能达到其主要疗效终点。该终点是一个复合指标，旨在评估药物在长达140周内相较于安慰剂在降低心血管死亡率和心血管事件复发方面的效果。

尽管公司指出，在一个预先设定的亚组分析中观察到了名义上的显著结果，且药物的安全性与先前数据保持一致，但主要终点的失败是导致市场做出负面反应的核心原因。该试验规模庞大，在全球20个国家的130个地点招募了1,432名参与者，是迄今为止规模最大的ATTR-CM研究之一。

此次试验失败对Ionis构成了重大打击。CARDIO-TTRansform研究的结果被视为公司2026年增长故事的基石，管理层曾期望通过该试验将eplontersen的商业版图从已获批的遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病变适应症，扩展至更广阔、商业价值更高的ATTR-CM市场。

这一挫折使该药物进入ATTR-CM市场的能力受到严重质疑，并削弱了此前华尔街普遍看涨的分析师情绪。消息公布后，Ionis股价在盘前交易中暴跌14.0%，至每股72.60美元，抹去了近期的涨幅。

Ionis的挫折对ATTR领域的竞争对手而言无疑是利好消息。尤其是RNAi疗法领域的领军企业Alnylam制药 (Alnylam Pharmaceuticals)，其药物Amvuttra (vutrisiran) 已获批用于ATTR-CM适应症，并且正在稳步获得市场份额。

Eplontersen试验的失败有效地消除了一个近期的竞争威胁，从而巩固了Alnylam以及该领域的其他参与者（如BridgeBio和辉瑞）在心肌病治疗市场中的地位。此次股价下跌完全是由公司特定消息驱动，与整体市场趋势无关。