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Ionis 關鍵心臟病藥物臨床試驗失敗，股價盤前重挫逾 20%
Summary
Ionis Pharmaceuticals 宣布其與阿斯特捷利康合作開發的心臟病藥物 eplontersen 第三期試驗未達主要終點，導致其股價在盤前交易中大幅下跌，並為競爭對手帶來利多。
Ionis Pharmaceuticals (IONS) 週二宣布，其與合作夥伴阿斯特捷利康 (AstraZeneca) 共同開發的藥物 eplontersen，在一項關鍵的第三期臨床試驗中未能達成主要終點，消息一出導致其股價在盤前交易中暴跌 20.7%。
臨床試驗挫敗
根據公司聲明，名為 CARDIO-TTRansform 的第三期研究，旨在評估 eplontersen 用於治療轉甲狀腺素蛋白類澱粉樣心肌病變 (ATTR-CM) 成人患者的成效。該試驗是迄今為止針對 ATTR-CM 規模最大的研究，共招募了來自 20 個國家 130 個試驗點的 1,432 名患者。
然而，研究結果顯示，與安慰劑組相比，eplontersen 未能顯著降低心血管死亡率和心血管事件復發的綜合主要終點。公司執行長 Brett P. Monia 對此結果表示失望，並指出這可能反映了「快速演變的治療格局，現今的 ATTR-CM 患者已廣泛接受穩定劑治療」。
市場影響與競爭格局
此次試驗失敗對 Ionis 構成了重大打擊。CARDIO-TTRansform 的成功被視為公司成長策略的基石，市場原先預期該試驗能將 eplontersen 的商業版圖，從現有已獲批的遺傳性轉甲狀腺素蛋白類澱粉樣多發性神經病變，大幅擴展至心肌病變領域。
Ad此一挫敗直接為競爭對手帶來利多，特別是 RNAi 療法領導者 Alnylam Pharmaceuticals (ALNY)。Alnylam 旗下的藥物 Amvuttra (vutrisiran) 已獲准用於治療 ATTR-CM，並持續擴大市佔率。Ionis 的失利消除了市場上一大潛在的短期競爭威脅。
投資人信心動搖
受此消息影響，Ionis 的股價從前一交易日創下的 52 週新高 86.74 美元，急墜至 66.98 美元，數月來的漲幅一夕蒸發。此次拋售完全是受公司特定消息驅動，而非大盤影響。
在此之前，華爾街分析師普遍看好 Ionis 的前景。然而，這次意外的試驗結果，無疑將迫使投資人與分析師重新評估 eplontersen 的商業潛力，以及公司近期的增長軌跡。