Cổ phiếu Ionis Pharmaceuticals lao dốc hơn 20% sau thất bại của thử nghiệm thuốc tim mạch quan trọng

Cổ phiếu của Ionis Pharmaceuticals (mã: IONS) đã sụt giảm mạnh sau khi công ty và đối tác AstraZeneca thông báo thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 cho thuốc eplontersen không đạt được mục tiêu chính. Thất bại này là một đòn giáng mạnh vào chiến lược tăng trưởng của công ty và khiến các nhà đầu tư phải đánh giá lại quỹ đạo thương mại của một trong những tài sản quan trọng nhất của họ.

Thử nghiệm quan trọng không đạt kỳ vọng

Theo thông báo, nghiên cứu Giai đoạn 3 mang tên CARDIO-TTRansform đã không đạt được mục tiêu chính là giảm tổng hợp tỷ lệ tử vong do tim mạch và các biến cố tim mạch tái phát so với giả dược ở bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh cơ tim amyloidosis qua trung gian transthyretin (ATTR-CM).

Nghiên cứu này là thử nghiệm lớn nhất về ATTR-CM cho đến nay, với sự tham gia của 1.432 bệnh nhân tại 130 địa điểm ở 20 quốc gia. Giám đốc điều hành Brett P. Monia thừa nhận sự thất vọng và cho rằng kết quả này "phản ánh bối cảnh điều trị đang phát triển nhanh chóng, trong đó bệnh nhân ATTR-CM đương đại được điều trị rộng rãi bằng các chất ổn định".

• Mục tiêu chính: Không đạt được sự giảm thiểu đáng kể về tử vong do tim mạch và các biến cố tim mạch tái phát.
• Phân tích phụ: Một phân tích phân nhóm được xác định trước cho thấy kết quả khả quan hơn ở những bệnh nhân chỉ dùng eplontersen, nhưng điều này không đủ để cứu vãn kết quả chung của thử nghiệm.

Tác động đến thị trường và nhà đầu tư

Ad

Tin tức này đã ngay lập tức gây ra một đợt bán tháo cổ phiếu Ionis, với mức giảm 20,7% trong phiên giao dịch trước giờ mở cửa. Sự sụt giảm này đã xóa đi phần lớn thành quả tăng giá trong nhiều tháng và đẩy cổ phiếu xuống xa mức cao nhất 52 tuần là 86,74 USD mà nó vừa đạt được trong phiên trước đó.

Thất bại của thử nghiệm CARDIO-TTRansform đặc biệt đáng lo ngại vì đây được xem là "nền tảng cho câu chuyện tăng trưởng năm 2026 của Ionis". Công ty kỳ vọng kết quả tích cực sẽ mở rộng đáng kể phạm vi thương mại của eplontersen, vốn đã được phê duyệt để điều trị một bệnh liên quan khác.

Bối cảnh cạnh tranh thay đổi

Kết quả tiêu cực của Ionis lại là một tin tốt cho các đối thủ cạnh tranh trong lĩnh vực điều trị ATTR, đặc biệt là Alnylam Pharmaceuticals. Alnylam hiện đang dẫn đầu thị trường với loại thuốc Amvuttra (vutrisiran) đã được cấp phép cho chỉ định ATTR-CM và đang có đà tăng trưởng thương mại mạnh mẽ.

Việc eplontersen không chứng minh được hiệu quả trong thử nghiệm này đã loại bỏ một mối đe dọa cạnh tranh đáng kể trong ngắn hạn đối với Alnylam và các công ty khác đã có mặt trên thị trường, củng cố vị thế của họ trong không gian điều trị ATTR-CM đầy tiềm năng.