Ionis因心脏病药物后期试验失败，股价盘前暴跌逾20%

Ionis Pharmaceuticals (IONS) 股价在盘前交易中暴跌20.7%，此前该公司及其合作伙伴阿斯利康 (AstraZeneca) 宣布，其用于治疗转甲状腺素蛋白介导的心肌病 (ATTR-CM) 的药物eplontersen，在一项关键的III期临床试验中未能达到其主要终点。

关键临床试验未达终点

根据公告，名为CARDIO-TTRansform的III期研究未能证明eplontersen在降低心血管死亡率和复发性心血管事件的复合主要终点方面优于安慰剂。该试验历时140周，共招募了1,432名患者，是迄今为止针对ATTR-CM规模最大的临床研究。

Ionis首席执行官Brett P. Monia在一份声明中承认了这一令人失望的结果。他表示：“我们对研究未能达到主要终点感到失望”，并认为“这些发现反映了快速变化的治疗格局，当代ATTR-CM患者已广泛接受稳定剂治疗。”

尽管在一项预设的亚组分析中，接受eplontersen单药治疗的患者在降低心血管死亡率和复发事件方面的风险比（hazard ratio）为0.71，呈现名义上的显著性，但这并不足以挽救整个试验的失败结果。

对市场和投资者的影响

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此次试验失败对Ionis构成了重大打击。CARDIO-TTRansform研究的结果被视为公司2026年增长故事的基石，市场普遍预期该试验的成功将极大扩展eplontersen的商业版图。目前，该药物（商品名WAINUA）仅获批用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病变。

股价的急剧下跌与前一个交易日形成鲜明对比，当时该股曾触及86.74美元的52周新高。此次完全由公司特定消息驱动的抛售，抹去了近几个月的涨幅，迫使投资者重新评估eplontersen的近期商业前景。

竞争格局变化

这一挫折也改变了ATTR领域的竞争态势，对竞争对手Alnylam Pharmaceuticals构成利好。Alnylam的药物Amvuttra (vutrisiran) 已获批用于ATTR-CM适应症，并且正在获得商业上的成功。

Ionis试验的失败，实际上消除了Alnylam在心肌病治疗领域的一个近期主要竞争威胁，从而巩固了其市场地位。