아이오니스, 심장질환 치료제 임상 실패로 주가 20%대 폭락

아이오니스 파마슈티컬스(IONS)의 주가가 파트너사 아스트라제네카와 공동으로 진행한 심장질환 치료제 '에플론터센(eplontersen)'의 3상 임상시험이 실패했다는 소식에 개장 전 거래에서 20.7% 폭락했다. 이번 임상 결과는 에플론터센의 상업적 입지를 크게 확장하려던 회사의 핵심 성장 전략에 중대한 차질을 초래했다.

핵심 임상 3상 실패

아이오니스와 아스트라제네카는 트랜스티레틴 매개 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 성인 환자를 대상으로 한 'CARDIO-TTRansform' 3상 연구가 1차 평가지표를 충족하지 못했다고 발표했다. 이번 연구는 역대 최대 규모인 20개국 130개 기관에서 1,432명의 환자를 대상으로 진행되었다.

연구의 1차 평가지표는 140주 동안 위약 대비 심혈관 사망률 및 심혈관 사건 재발률을 종합적으로 평가하는 것이었으나, 통계적 유의성을 확보하지 못했다. 브렛 P. 모니아 최고경영자(CEO)는 "연구가 1차 평가지표를 충족하지 못해 실망스럽다"며, "이는 최근 ATTR-CM 환자들이 안정제(stabilizers)로 널리 치료받는 등 빠르게 변화하는 치료 환경을 반영한 결과로 보인다"고 밝혔다.

시장 및 투자자 영향

이번 임상 실패는 아이오니스의 2026년 성장 스토리에 핵심적인 부분이었기 때문에 투자자들에게 큰 충격을 주었다. 회사는 이미 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드 다발신경병증 치료제로 승인받은 '웨이누아(WAINUA, 에플론터센의 상품명)'의 적응증을 심장질환으로 확장하여 상업적 성공을 기대해왔다.

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• 주가 급락: 전일 52주 신고가($86.74)를 기록했던 주가는 개장 전 $66.98까지 하락하며 수개월간의 상승분을 반납했다.
• 월가 전망 수정 불가피: H.C. 웨인라이트, 웰스 파고 등 월가 투자은행들은 최근까지 아이오니스에 대해 긍정적인 투자의견을 유지해왔으나, 이번 결과로 인해 목표주가 및 전망 수정이 예상된다.

경쟁 구도에 미칠 파장

에플론터센의 실패는 ATTR 치료제 시장의 경쟁 구도에도 상당한 영향을 미칠 전망이다. 특히, 경쟁사인 앨라일람 파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals)에게는 호재로 작용한다.

앨라일람은 이미 ATTR-CM 적응증으로 승인받은 치료제 '앰부트라(Amvuttra)'를 보유하고 있으며, 상업적으로 입지를 다지고 있다. 이번 아이오니스의 임상 실패로 앰부트라는 단기적인 경쟁 위협에서 벗어나 시장 지배력을 더욱 공고히 할 수 있게 되었다.