หุ้น Biogen ร่วงเกือบ 9% หลังผลทดลองยารักษาอัลไซเมอร์ขัดแย้ง แม้ประสบความสำเร็จในการลดโปรตีนเทา

ราคาหุ้นของ Biogen Inc. (NASDAQ:BIIB) ร่วงลงเกือบ 9% หลังบริษัทเปิดเผยข้อมูลจากการทดลองทางคลินิกระยะที่ 2 (Phase 2) ของยา diranersen สำหรับรักษาโรคอัลไซเมอร์ ซึ่งแม้จะประสบความสำเร็จครั้งสำคัญทางวิทยาศาสตร์ แต่ผลลัพธ์กลับสร้างความสับสนเนื่องจากปริมาณยาที่ต่ำที่สุดกลับให้ประสิทธิภาพสูงสุด

ผลลัพธ์ที่น่าสับสนจากขนาดยา

การทดลอง CELIA พลาดยุติหลัก (primary endpoint) ในการพิสูจน์การตอบสนองที่ขึ้นอยู่กับขนาดยา (dose-dependent response) ผ่านมาตรวัดการเสื่อมถอยของความรู้ความเข้าใจ (CDR-SB) แต่กลับพบปรากฏการณ์ที่เรียกว่า "inverse dose response" ที่น่าประหลาดใจ โดยขนาดยาที่ต่ำที่สุดให้ประโยชน์ทางคลินิกอย่างมีนัยสำคัญ ในขณะที่ขนาดยาที่สูงขึ้นกลับให้ผลที่ลดลงอย่างชัดเจน

ข้อมูลสำคัญจากการทดลองชี้ว่า:

• ขนาดยา 60 มก. (ทุก 6 เดือน): ชะลอการถดถอยทางคลินิก (CDR-SB) ได้ 26%
• ขนาดยา 115 มก. (ทุก 6 เดือน): ชะลอการถดถอยทางคลินิกได้ 14%
• ขนาดยา 115 มก. (ทุก 3 เดือน): ชะลอการถดถอยทางคลินิกได้ 9%

นอกจากนี้ กลุ่มที่ได้รับยาในขนาด 115 มก. ยังมีอัตราการยุติการใช้ยาสูงถึง 20% ถึง 25% เนื่องจากอาการเจ็บปวดที่เกี่ยวข้องกับขั้นตอนการให้ยาและภาวะสับสน

ความก้าวหน้าทางวิทยาศาสตร์และความปลอดภัยที่เหนือกว่า

แม้จะมีผลลัพธ์ที่ขัดแย้งกัน แต่ diranersen ถือเป็นยาตัวแรกที่แสดงให้เห็นถึงการลดลงของโปรตีนเทาโดยรวมในน้ำหล่อเลี้ยงสมองและไขสันหลัง (CSF) ได้อย่างมหาศาลถึง 50% ถึง 65% ในทุกขนาดยา ซึ่งถือเป็นความสำเร็จครั้งสำคัญทางวิทยาศาสตร์

Ad

จุดเด่นที่สำคัญที่สุดคือโปรไฟล์ด้านความปลอดภัย โดยยา diranersen ไม่พบกรณีของภาวะสมองบวมหรือเลือดออก (ARIA) เลยแม้แต่รายเดียว (0% ARIA) ซึ่งแตกต่างอย่างชัดเจนจากคู่แข่งกลุ่ม anti-amyloid เช่น Leqembi และ Kisunla ที่มีอัตราการเกิด ARIA ในการใช้งานจริงอยู่ที่ประมาณ 10% ทำให้ diranersen มีข้อได้เปรียบด้านความปลอดภัยอย่างมาก

มุมมองนักวิเคราะห์และผลกระทบต่อตลาด

ความสับสนจากผลการทดลองได้สร้างความแตกแยกในหมู่นักวิเคราะห์วอลล์สตรีท นักวิเคราะห์จาก Morgan Stanley ระบุว่าประสิทธิภาพของยาในขนาด 60 มก. อยู่ในระดับล่างของความคาดหวัง และการที่ผู้บริหารไม่สามารถให้คำอธิบายที่น่าเชื่อถือเกี่ยวกับผลการตอบสนองแบบผกผันต่อขนาดยาได้ เป็นปัจจัยหลักที่ทำให้หุ้นร่วงลง

ในทางกลับกัน นักวิเคราะห์จาก Jefferies มองในแง่ดีกว่า โดยชี้ว่าการชะลอการถดถอยที่ 26% นั้นสอดคล้องกับยาคู่แข่ง และตั้งทฤษฎีว่าอาจมี "เพดาน" ที่เหมาะสมสำหรับการลดโปรตีนเทา อย่างไรก็ตาม ความไม่แน่นอนนี้ส่งผลให้นักลงทุนเทขายหุ้นออกมา

อนาคตของ Diranersen

แม้จะพลาดเป้าหมายหลักและเผชิญกับปฏิกิริยาเชิงลบจากตลาด แต่ข้อมูลตัวชี้วัดทางชีวภาพ (biomarker) ที่แข็งแกร่งและโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ยอดเยี่ยมของยาในขนาดต่ำ ก็เพียงพอที่จะทำให้ Biogen สามารถพัฒนายา diranersen เข้าสู่การทดลองระยะที่ 3 (Phase 3) ได้ อย่างไรก็ตาม ผู้บริหารกำลังเผชิญกับแรงกดดันอย่างหนักในการไขปริศนาเรื่องขนาดยาและปรับเกณฑ์การคัดเลือกผู้ป่วยก่อนที่จะสรุปการออกแบบการทดลองขั้นสุดท้าย