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ユニ・キュア株が急騰、FDAがハンチントン病治療薬の迅速承認申請を妥当と判断
遺伝子治療を手がけるユニ・キュア（uniQure NV）の株価は、2026年第2四半期決算の発表と規制当局に関する重要な最新情報を受け、市場開始前の時間外取引で6.3%急騰した。投資家が数ヶ月にわたり待ち望んでいた、ハンチントン病治療薬候補「AMT-130」の承認申請プロセスに関する前向きな進展が主な買い材料となった。
FDAとの合意が承認への道を開く
ユニ・キュアが2026年7月に受領した公式議事録によると、同社は6月に米食品医薬品局（FDA）とタイプB会議を実施し、AMT-130の生物学的製剤承認申請（BLA）を迅速承認制度の下で提出することが妥当であるという点でFDAと見解が一致したことが確認された。これは既存の臨床データに基づく申請の道筋が立ったことを意味し、長らく市場の懸念材料となっていた規制上の不透明感を払拭するものである。
同社は、AMT-130に関する米国および英国での承認申請を、計画通り2026年第3四半期に進めるとしている。この進展は、2025年11月にFDAが外部対照群の使用に関する見解を変更したことで生じた規制上の困難な状況を乗り越え、明確な前進を示した点で特に重要視されている。
決算と財務基盤の強化
同日発表された2026年第2四半期決算は、強弱入り混じる内容となった。売上高はライセンス収入の増加により584万ドルに達し、アナリスト予想の約549万ドルを上回った。一方で、販売費及び一般管理費の増加により、1株当たり純損失は予想よりも拡大した。
Adしかし、市場関係者は四半期ごとの業績よりもパイプラインの進捗を重視している模様だ。さらに、同社は2億5900万ドルの公募増資を完了し、手元資金で事業を継続できる期間を2030年まで延長した。これにより、AMT-130の商業上市に向けた資金が確保され、財務リスクが軽減されたことも投資家に安心感を与えている。
市場の反応と今後の見通し
今回の株価上昇は、以下の3つの好材料が重なった結果とみられる。
- 規制当局との合意による承認申請への道筋の明確化
- 市場予想を上回る売上高が示す事業の安定性
- 公募増資による財務基盤の強化と将来の資金繰り懸念の払拭
マシュー・カプスタ最高経営責任者（CEO）は、今四半期を「ユニ・キュアだけでなく、ハンチントン病コミュニティにとっても画期的な四半期」と表現。第3四半期のBLA申請に向けて順調に進んでおり、「ユニ・キュアと我々が奉仕する患者にとって変革期となるであろう時期に向けて、万全の態勢を整えている」と述べた。