エンライブエックス、変形性膝関節症治療薬「Allocetra」でFDAからRMAT指定を取得

エンライブエックス・セラピューティクス社は、同社が開発中の免疫療法薬「Allocetra」について、加齢に伴う変形性膝関節症の治療薬として、米食品医薬品局（FDA）から再生医療先端治療（RMAT）の指定を受けたと発表した。この指定は、新薬の開発および承認プロセスを短縮する可能性があり、同社にとって重要なマイルストーンとなる。

RMAT指定の意義と背景

RMAT（Regenerative Medicine Advanced Therapy）指定は、重篤な疾患の治療を目的とする再生医療製品の開発を促進するための制度である。この指定により、エンライブエックス社はFDAとの早期かつ頻繁な協議機会を得られるほか、迅速承認や優先審査の対象となる可能性がある。

今回の指定は、完了した第I/IIa相臨床試験の良好なデータが評価されたものだ。同試験では、「Allocetra」を投与された原発性変形性膝関節症の患者において、プラセボ群と比較して疼痛および身体機能に統計的に有意な改善が認められ、その効果は少なくとも6ヶ月間持続したことが示されている。

臨床試験の進捗と今後の見通し

エンライブエックス社は現在、米国および欧州で無作為化比較第IIb相臨床試験を進めている。この試験には64歳以上の原発性変形性膝関節症患者182人が登録される予定で、最初の米国人患者への投与は既に完了している。

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同社は、この第IIb相試験のトップラインデータを2027年第2四半期末までに得られる見込みだとしている。また、FDAは同社に対し、第IIb相試験やその後の基幹試験の計画を含む開発プログラム全体について協議するため、タイプB会議の開催を要請している。

市場への影響

変形性膝関節症は、米国だけで3200万人以上が罹患しており、2040年までにはその数は約7800万人に増加すると予測されている。現在の治療選択肢は限られており、重症例では人工膝関節置換術が必要となることが多い。

「Allocetra」が承認されれば、高齢化社会において増え続ける患者に対し、新たな治療の選択肢を提供する可能性がある。今回のRMAT指定は、その実現に向けた重要な一歩と市場では見なされている。