Story
Arcturus社の株価は、良好な薬剤治験データと新たなmRNAプラットフォームを受けて上昇した。
Summary
Arcturus Therapeutics社の株価は、同社がOTC欠乏症治療薬の第2相臨床試験の中間データで有望な結果を発表し、さらに効力が著しく高い次世代mRNA送達プラットフォームを発表したことを受けて上昇した。
アークトゥルス・セラピューティクス・ホールディングス（NASDAQ:ARCT）の株価は、同社からの好材料発表を受け、水曜日の時間外取引で5.3%上昇した。投資家の反応は、同社の主要治療薬候補に関する有望な中間臨床試験データと、より強力なmRNA技術プラットフォームの導入が要因となっている。
臨床開発およびプラットフォーム開発
アークトゥルスは、希少遺伝性疾患であるオルニチンカルバモイルトランスフェラーゼ（OTC）欠損症を対象とした進行中の第2相臨床試験において、同社の薬剤候補ARCT-810が概ね安全で忍容性が良好であったと発表した。同社によると、この治療薬は被験者のアンモニア濃度を正常範囲内に維持または低下させ、グルタミン濃度も低下させた。
また、同社は次世代mRNAデリバリープラットフォームであるLUNAR 2.0を発表した。非ヒト霊長類を用いた試験において、LUNAR 2.0は従来品と比較して30倍以上のタンパク質発現量向上を示しました。同社が特に注目した試験結果は以下の通りです。
- ヒトエリスロポエチン発現量が40倍向上。
- ヒトオルニチンカルバモイルトランスフェラーゼ発現において、ARCT-810で使用されている主要脂質と比較して38倍の効力向上。
Ad戦略的パイプラインと買収
Arcturus社は、この新しいプラットフォームを基盤として、2026年末までに新たな治療候補薬ARCT-2601を進行中の第2相臨床試験に組み込む計画です。同社は、この決定は6月に米国食品医薬品局（FDA）から好意的な評価を受けたことを受けてのものだと述べています。LUNAR 2.0プラットフォームを利用するARCT-2601は、投与量または投与頻度の低減という利点をもたらすと期待されています。
別の戦略的な動きとして、アークトゥルスはAIベースの創薬企業であるmyNEOを買収する最終合意を発表した。10月に完了予定のこの取引は、mRNA設計、標的同定、および全体的なイノベーションにおけるアークトゥルスの能力を強化することを目的としている。