受投资组合公司基因疗法试验积极结果提振，Syncona股价飙升

生命科学投资公司Syncona（伦敦证券交易所代码：SYNC）的股价周四飙升7.4%，此前其投资组合公司Beacon Therapeutics宣布，其用于治疗一种罕见遗传性眼病的基因疗法在一项关键性临床试验中达到了主要终点。这一积极结果标志着该疗法取得了重大进展，Syncona称之为对其投资的“重大净资产值事件”。

关键性试验成功

据监管新闻服务（Regulatory News Service）提交的文件显示，Beacon Therapeutics报告称，其基因疗法laru-zova的II/III期VISTA试验在12个月时达到了具有统计学意义的主要终点。该试验评估了该疗法对X连锁视网膜色素变性（XLRP）的疗效，XLRP是导致年轻男性失明的主要原因之一。

这是首个成功达到XLRP关键性试验主要终点的试验。该试验的主要结果包括：

• 高剂量组患者的应答率为31.0%。
• 低剂量组患者的应答率为 24.1%。

该终点指标已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的认可，用于衡量低亮度视力的改善情况。

对 Syncona 和 Beacon 的影响

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公告称，此次成功的结果对 Beacon 而言是一个“关键的价值转折点”。Syncona 持有 Beacon 38.4% 的股份，截至 2026 年 6 月 30 日，在公布这些结果之前，该公司的投资组合中 Beacon 的估值为 1.834 亿英镑。

在获得积极数据后，Beacon 确认将与全球监管机构展开提交前磋商。该公司计划于今年晚些时候向 FDA 提交滚动式生物制品许可申请 (BLA)，这是迈向潜在商业化的关键一步。

市场反应及展望

Syncona 的股价对该消息反应强烈，盘中一度触及 52 周高点 120.2 便士。这一涨幅与英国整体市场走势形成鲜明对比，富时 100 指数和富时 250 指数当日均收跌。

投资者将关注有关该试验的更全面信息。Beacon Therapeutics 计划于 10 月 10 日在美国眼科学会年会上公布完整数据。