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竞争对手心脏病药物试验失败，Alnylam股价飙升逾11%
Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ: ALNY) 股价在早盘交易中飙升超过11%。此前，其竞争对手Ionis Pharmaceuticals和合作伙伴阿斯利康（AstraZeneca）宣布，其合作开发的心脏病药物在关键的III期临床试验中未能达到主要疗效终点。
竞争药物试验意外失败
Ionis和阿斯利康公布，其药物eplontersen（商品名Wainua）用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的III期CARDIO-TTRansform试验失败。该试验旨在评估药物在140周内相比安慰剂能否降低心血管死亡率和复发性心血管事件的复合终点，但未能取得统计学上的显著差异。
这一结果令华尔街大感意外，因为市场普遍预期该试验会取得成功。若成功，eplontersen本有望在一个潜在市场规模超过150亿美元的领域中占据一席之地，而目前该市场由Alnylam的药物AMVUTTRA（vutrisiran）主导。
市场影响与分析
此次试验失败直接改变了ATTR-CM治疗领域的竞争格局，引发了相关公司股价的剧烈波动。市场迅速作出反应，投资者将资金从受挫方转向受益方。
Ad- Alnylam (ALNY): 作为直接受益者，股价大幅上涨。
- Ionis (IONS): 股价应声暴跌。
- 阿斯利康 (AZN): 在美上市股票也出现明显下跌。
- BridgeBio Pharma: 作为另一家竞争对手，其股价也因同样的消息而大幅上扬。
Stifel的分析师维持对Alnylam的“买入”评级，并指出，试验结果消除了Ionis估值模型中的一个关键驱动因素，同时强化了Alnylam在ATTR-CM领域的稳固地位。
Alnylam领先地位获巩固
此次试验的失败尤为关键，因为参与试验的大多数患者在基线时已在接受TTR稳定剂治疗。研究结果显示，在此基础上增加eplontersen并未带来统计学上的显著益处。这凸显了在现代治疗方案中，与Alnylam成熟的RNAi（RNA干扰）技术路径竞争的难度。
对Alnylam而言，eplontersen的挫折意味着其重磅药物AMVUTTRA面临的近期竞争压力减小。这一意外的利好消息，重新点燃了投资者对其专营权持久性的乐观情绪，推动了股价的强劲表现。