贏得藥物開發權仲裁 Prime Medicine 股價大漲逾11%

基因編輯公司 Prime Medicine (NASDAQ:PRME) 週三宣布，在一場與 Beam Therapeutics (NASDAQ:BEAM) 的具約束力仲裁中獲勝，消息傳出後其股價上漲 11.3%。與此同時，Beam Therapeutics 的股價則下跌 5.6%。此次爭議的核心是關於一種針對甲型第一類抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 的研究性療法 PM647 的開發權利。

仲裁庭裁定，根據雙方於 2019 年簽訂的《合作與授權協議》，PM647 的開發屬於 Prime Medicine 的業務「領域」(Field) 範疇。此裁決確認 Prime Medicine 並未違約，也無需向 Beam Therapeutics 支付任何金錢賠償。

PM647 採用 Prime Medicine 的肝臟脂質奈米顆粒技術，旨在修正 SERPINA1 基因中的 E342K 突變，這是導致 AATD 最常見的致病突變。此療法旨在透過基因編輯技術恢復正常蛋白質的功能。

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Prime Medicine 表示，此項裁決為 PM647 進入臨床試驗掃除了障礙。公司計劃於 2026 年第三季為 PM647 提交試驗中新藥 (IND) 或臨床試驗申請 (CTA)，並預計在 2027 年公佈初步臨床數據。根據該公司資料，在人源化小鼠模型中，PM647 在臨床相關劑量下已展現出高編輯效率，並能將校正後的蛋白質恢復至健康人體範圍。

甲型第一類抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 是一種遺傳性疾病，在美國和歐盟影響約 20 萬人。此病症可能導致嚴重的肺部和肝臟疾病，包括呼吸困難、慢性咳嗽、黃疸和肝硬化等，目前尚無已獲批准的疾病修飾療法或治癒性療法。