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アルナイラム株が急落、競合薬の治験データがRNAi治療薬への懸念を増幅
アルナイラム・ファーマシューティカルズ（ALNY）の株価が28日の時間外取引で約4.9%下落した。競合薬の臨床試験における詳細な失敗データが公表されたことを受け、同社が手掛けるRNAサイレンシング（遺伝子抑制）技術を用いた治療薬クラス全体への有効性に疑念が広がったことが背景にある。
競合薬の治験データが懸念を増幅
ドイツのミュンヘンで開催中の2026年欧州心臓病学会（ESC）において、アストラゼネカとアイオニスが手掛けるATTR-CM（トランスサイレチン型心アミロイドーシス）治療薬「Wainua（エプロンテルセン）」の第3相臨床試験「CARDIO-TTRansform」の全データが公表された。このデータは、以前に報告されていたトップラインでの失敗を裏付ける内容であり、RNAサイレンシング治療薬クラス全体に影を落とすものとなった。
アルナイラムの主力製品である「Amvuttra（ブトリシラン）」も、Wainuaと同様に肝臓でのトランスサイレチン産生を抑制する作用機序を持つ。このため投資家は、現在の標準治療であるTTR安定化薬をすでに受けている患者に対し、サイレンシング治療薬が心血管系で意味のある効果をもたらせるのかどうか疑問視している。
目標株価引き下げと業績への逆風
株価への圧力は、アナリストの評価引き下げによってさらに強まった。ウェルズ・ファーゴは同日、アルナイラムの目標株価を従来の316ドルから256ドルへ引き下げた。これは、同社が7月30日の決算報告で示した見通しを受けての一連の格下げの最新事例となる。
Adアルナイラム経営陣は、ATTR-CM市場における二次治療患者数の正常化を理由に、2026年通期のTTR製品純売上高ガイダンスを42億ドルから45億ドルの範囲に下方修正した。この中間値は、ウォール街の事前コンセンサスを大幅に下回るものだった。
競争環境と市場の反応
競争環境も依然として厳しい。ブリッジバイオ社のTTR安定化薬「Attruby」は第一選択薬としての地位を固めつつあり、アナリストは2026年の世界売上高が10億ドルを超える可能性があると予測している。
今回のESCでのデータ公表は、ATTR治療領域において、医師や投資家のセンチメントをサイレンシング治療薬から安定化薬へとさらにシフトさせる転換点と見なされている。競合薬の治験データ、アナリストによる新たな目標株価引き下げ、そして7月のガイダンス下方修正という複数の悪材料が重なり、同社の株価を52週間のレンジの下限に向けて押し下げる強い売り圧力となった。